12例晚期难治性胆道肿瘤中,1例部分缓解,中位无进展生存期2.4个月,中位总生存期15.7个月。较常见不良反应为淋巴细胞减少75%、皮疹63%和疲劳50%。
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普纳替尼是口服多靶点酪氨酸激酶抑制剂,已获批慢性粒细胞白血病。靶点包括BCR-ABL、VEGFR、PDGFR、FGFR、EPH、SRC家族、KIT、RET、TIE2和FLT3。一项多中心、单机构试点研究评估它用于伴FGFR改变的晚期难治性胆道肿瘤,共12例。1例观察到部分缓解,中位无进展生存期2.4个月,中位总生存期15.7个月。

观察到的毒性被描述为可控、可逆。较常见的不良反应是淋巴细胞减少75%、皮疹63%和疲劳50%。没有观察到对整体生活质量的明显损害。作为FGFR改变的胆道肿瘤单药,这项试点里可以耐受,临床活性有限。后续若再做研究,方向是更仔细地选择患者、与其他治疗联用,以及了解耐药。













