OPTIC的93例患者中,1年时47%、2年时52%达到BCR-ABL1不超过1%,2年无进展生存率81%。PACE中位随访56.8个月,60个月时这一比例为47.1%。
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美国FDA已批准普纳替尼(Iclusig)用于对至少2种既往酪氨酸激酶抑制剂耐药或不耐受的慢性期慢性粒细胞白血病成人。OPTIC试验纳入的患者对最近的治疗高度耐药。93名患者中大多数(65%)对最近一次治疗没有取得明显反应。中位年龄46岁,43%基线有BCR-ABL1突变,其中26%为T315I,45%之前接受过3次第二代酪氨酸激酶抑制剂。1年时47%达到BCR-ABL1不超过1%,2年时为52%。2年无进展生存率81%,2年总生存率93%。

PACE试验纳入270名耐药或不耐受的慢性期患者,每天45毫克。中位年龄61岁,47%基线有BCR-ABL1突变,其中21%为T315I,57%曾接受过3次第二代酪氨酸激酶抑制剂。中位随访56.8个月。BCR-ABL1不超过1%的比例在12个月为42%,24个月为46%,60个月为47.1%。2年无进展生存率67%,5年为52%。2年总生存率85%,5年为73%。
此前还批准用于没有其他酪氨酸激酶抑制剂指征的慢性期、加速期或急变期慢性粒细胞白血病,或费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病成人,以及T315I阳性的上述成人患者。














