摘要
FDA扩大REVOLADE/Promacta（艾曲波帕）用于再障一线，联合IST 6个月总反应率约79%。
本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。
诺华公司日前宣布，美国食品和药品监督管理局（FDA）已扩大Promacta（艾曲波帕，Eltrombopag）的适应症标签申请，支持该药物与标准免疫抑制治疗（IST）联用，用于再生障碍性贫血成人和两岁及以上儿科患者的一线治疗。
Promacta是美国数十年来针对新诊断SAA患者的首个新疗法。Promacta是一种口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）。该药物已经批准用于对IST反应不足的再生障碍性贫血患者治疗，也用于对其他治疗无效的慢性ITP，以及慢性丙型肝炎病毒感染患者的血小板减少症。该研究显示，44％（95％CI 33,55）IST初治无效的再生障碍性贫血患者在使用Promacta联合标准IST治疗后6个月达到完全缓解，这比历史上仅使用标准IST治疗观察到的完全缓解率高出了近27％。6个月时，试验患者的总体反应率为79％（95％CI 69,87）。
对于接受6个月的Promacta与马抗胸腺细胞球蛋白（h-ATG）和环孢菌素（CsA）、随后使用CsA维持治疗的患者，中位反应持续时间达到了24.3个月。最常见的不良反应（发生率≥5％）是肝功能检查异常、皮疹和皮肤变色。严重再生障碍性贫血是一种罕见危及生命的血液病，多达1/3的患者对目前疗法没有反应或出现症状复发。
