IST无效的SAA患者使用艾曲波帕后约40%出现血液学反应,常见不良反应包括转氨酶升高。
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美国FDA批准葛兰素史克公司的艾曲波帕eltrombopag(Promacta)上市,用于治疗经糖皮质激素类药物、免疫球蛋白治疗无效或脾切除术后慢性特发性血小板减少性紫癜(ITP)患者的血小板减少。欧盟委员会批准Revolade(艾曲波帕片)为成人重型再生障碍性贫血(SAA)的治疗药物。

这次的正式批准主要基于国家心肺和血液研究所(NHLBI)在美国国立卫生研究院(NIH)完成的几项重要的研究成果,分别是一项关键开放标签II期临床试验(ELT112523)和两项支持性II期临床试验(ELT116826 和ELT116643)。在关键试验中,IST治疗无效的SAA患者接受Revolade治疗后,约40%产生了血液学反应。43名被试参与的无对照关键试验中,最常见的副作用(≥20%)为恶心、乏力、咳嗽、转氨酶升高、腹泻和头痛。

NIH对43位对至少一种IST反应不足且血小板计数≤30×109/L的SAA患者进行评估。起始每天口服50mg艾曲波帕,逐步提高到每天150mg。血液反应在治疗12周后评估。如果连续使用16周后仍未检测到血液反应,治疗即停止。艾曲波帕也获批用于伴有血小板减少且对糖皮质激素、免疫球蛋白及脾切除术不敏感的1岁以上患儿。






