阿匹特古单抗(Apitegromab)

处方药

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通用名称：

阿匹特古单抗(Apitegromab)

药品规格：

150mg/3mL/瓶/盒

生产企业：

功能主治：

阿匹特古单抗属于SMA联合治疗用药，不可单独用于脊髓性肌萎缩症，临床应用需要严格匹配患者基础治疗条件与年龄门槛。疾病适用类型用于脊髓性肌萎缩症(SMA)，针对5q型SMA人群，药物作用聚焦肌肉损伤环节，不能替代针对运动神经元的SMN2靶向基础治疗。临床需要维持原有SMN2靶向方案，在此之上叠加阿匹特古单抗开展干预，不可停用原有基础治疗，否则无法保障预期临床获益。年龄适用范围适用对象为2周岁及以上的儿科、成人患者。2周岁以下婴幼儿不推荐临床使用。用药前需要核实患者实际年龄，对于低龄幼儿，应当优先选择已被验证的其他治疗方案，等待更多临床研究证据支持。基础治疗前置条件患者必须正在接受SMN2靶向类药物治疗，包含诺西那生、利司扑兰等主流干预手段。如果患者未启动、已经终止SMN2靶向治疗，则不符合用药指征，不建议启用该药物，临床评估时需要确认患者近期治疗史。阿匹特古单抗是SMA的附加联合治疗，筛选患者时需要同时兼顾疾病类型、年龄、正在进行的基础治疗三项条件，方可遵医嘱考虑使用。

摘要

阿匹特古单抗(Apitegromab)由美国Scholar Rock公司原研开发，2026年9月11日获得美国FDA批准上市，是全球首款直接靶向骨骼肌的脊髓性肌萎缩症治疗药物。区别于既往SMN通路疗法，作用靶点聚焦肌抑素通路，作为联合治疗手段，为已经在接受标准SMN2靶向干预的SMA患者开辟全新治疗路径，填补肌肉层面干预的空白。海外罕见病患者公益组织CureSMA公开表态，阿匹特古单抗代表SMA治疗进入神经元‑肌肉双重干预时代，机构正协同支付方推动药物保障覆盖，减轻患者群体的治疗负担。

本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。

副作用