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Trikafta(Kaftrio)

Trikafta(Kaftrio)

处方药

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通用名称:
Trikafta(Kaftrio)
药品规格:
100mg/50mg/75mg*84片/盒
生产企业:
功能主治:
Trikafta是复方制剂,适用于治疗2岁及以上囊性纤维化(CF)患者,该类患者需满足以下条件之一: CFTR基因至少携带一个F508del突变;或CFTR基因携带经临床数据和/或体外数据证实对本品有反应的突变。 若患者基因型未知,需采用FDA批准的囊性纤维化突变检测方法,确认其携带至少一个上述适应症相关突变。
摘要

Trikafta(部分地区商品名 Kaftrio)是由美国 Vertex Pharmaceuticals(福泰制药)研发的突破性囊性纤维化(CF)靶向治疗药物。2019年10月21日首次获得美国FDA批准,初始适应症为12岁及以上携带至少一个F508del突变或其他经证实响应性CFTR基因突变的囊性纤维化患者。 此后适应症持续扩展,2021年6月FDA批准其用于6-11岁儿童患者,2024年12月进一步扩展至2岁及以上患者,并新增94种非F508del响应性突变,使更多患者获得病因治疗机会。

本文为健康资讯,供了解参考,不能替代医生面诊。

适应症

Trikafta是复方制剂,适用于治疗2岁及以上囊性纤维化(CF)患者,该类患者需满足以下条件之一:

CFTR基因至少携带一个F508del突变;或CFTR基因携带经临床数据和/或体外数据证实对本品有反应的突变。

若患者基因型未知,需采用FDA批准的囊性纤维化突变检测方法,确认其携带至少一个上述适应症相关突变。

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