Trikafta包含elexacaftor、tezacaftor和ivacaftor三种活性成分。该药物通过协同调节囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)蛋白的功能发挥作用：elexacaftor和tezacaftor促进CFTR蛋白的正确折叠与细胞膜转运，而ivacaftor作为增效剂增强通道开放概率。

药品称呼

通用名称：依伐卡托/替扎卡托/依来沙卡托复合制剂、Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor

商品名称：Trikafta

适应靶点

作用于CFTR蛋白，针对因基因突变导致的CFTR功能障碍。

适应症和适应人群

1、适应症

治疗囊性纤维化(CF)。

2、适用基因突变

至少携带一个F508del突变；

或携带其他经临床或体外实验证实对Trikafta敏感的CFTR基因突变(如N1303K、G551D等)。

3、适用人群

2岁及以上患者。若基因型未知，需通过FDA批准的检测确认突变。

规格与性状

规格

100mg/50mg/75mg*84片/盒。

性状

100mg/50mg/75mg：橙色胶囊形膜衣片，一面带有“T100”凹陷刻字。

主要成分

活性成分：依伐卡托、替扎卡托、依来沙卡托。

用法用量

1、关键原则

需与含脂肪食物同服(如鸡蛋、全脂牛奶、坚果)，每日早晚各一次，间隔约12小时。

2、推荐剂量

2岁至6岁以下儿童

体重＜14kg：晨服1包elexacaftor80mg/tezacaftor40mg/ivacaftor60mg颗粒，晚服1包ivacaftor59.5mg颗粒。

体重≥14kg：晨服1包elexacaftor100mg/tezacaftor50mg/ivacaftor75mg颗粒，晚服1包ivacaftor75mg颗粒。

6岁至12岁以下儿童

体重＜30kg：晨服2片elexacaftor50mg/tezacaftor25mg/ivacaftor37.5mg片剂，晚服1片ivacaftor75mg片剂。

体重≥30kg：晨服2片elexacaftor100mg/tezacaftor50mg/ivacaftor75mg片剂，晚服1片ivacaftor150mg片剂。

12岁及以上患者

晨服2片elexacaftor100mg/tezacaftor50mg/ivacaftor75mg片剂，晚服1片ivacaftor150mg片剂。

肝功能不全患者

重度(Child-Pugh C级)：禁用。

中度(Child-Pugh B级)：仅在获益大于风险时减量使用，需密切监测肝功能。

3、漏服处理

漏服≤6小时：立即补服，后续按原计划服药。

漏服＞6小时：跳过该剂量，禁止双倍服药。

具体您可以阅读Trikafta完整用法用量信息，建议在医生的指导下正确用药。推荐文章：Trikafta的用法用量。

不良反应

常见副作用(发生率≥5%且高于安慰剂≥1%)

头痛、上呼吸道感染(含病毒性上呼吸道感染)、腹痛(含上腹痛、下腹痛)、腹泻、皮疹(含全身性皮疹、红斑性皮疹、斑丘疹、瘙痒性皮疹)、丙氨酸氨基转移酶升高、鼻塞、血肌酸磷酸激酶升高、天冬氨酸氨基转移酶升高、流涕、鼻炎、流感、鼻窦炎、血胆红素升高、便秘。

其他需关注的副作用(发生率2%-<5%且高于安慰剂≥1%)

腹胀、腹部膨胀、结膜炎、咽炎、呼吸道感染、扁桃体炎、尿路感染、C反应蛋白升高、低血糖、头晕、痛经、痤疮、湿疹、瘙痒。

具体您可以阅读Trikafta完整不良反应内容，建议在医生的指导下正确用药。推荐文章：Trikafta的不良反应。

注意事项

肝功能监测：治疗前及治疗期间定期检测ALT、AST、ALP、胆红素(前6个月每月一次，之后每3个月一次)。

CYP3A诱导剂(如利福平、圣约翰草)：禁止联用，可能降低药物疗效。

CYP3A抑制剂(如酮康唑)：需调整剂量，避免葡萄柚制品。

白内障筛查：儿童患者用药前及治疗期间需进行眼科检查。

特殊人群用药

【孕妇】人类孕期使用Trikafta的数据有限，无法充分评估药物相关的出生缺陷或流产风险。动物研究未显示胚胎胎儿发育不良，但结果不能完全外推至人类。需权衡母体用药需求与胎儿潜在风险后决定是否用药。

【哺乳期女性】未知Trikafta成分是否进入人乳汁及其对婴儿的影响。动物研究显示其可进入哺乳期大鼠的乳汁。需权衡母乳喂养益处、母体用药需求及药物对婴儿的风险，决定是否用药或暂停母乳喂养。

【儿童使用】2岁至18岁患者的安全性和有效性已确立，基于临床研究数据。2岁以下患者的安全性和有效性尚未确定。儿科患者需注意白内障风险，并进行定期眼科检查。青少年使用tezacaftor可能因血脑屏障问题引发惊厥等反应，但在2岁以上儿童中风险较低。

【老年人使用】临床研究未包含65岁及以上患者，无法评估该人群与年轻患者的差异。老年患者发病率低，用药时需结合整体健康状况和合并疾病综合考虑。

【肾功能损害】轻度至中度肾功能损害无需调整剂量；重度肾功能损害或终末期肾病患者应谨慎使用，需权衡获益与风险并监测肾功能和不良反应。

【肝功能损害】重度肝功能损害患者禁用；中度肝功能损害患者不推荐使用，仅在明确医疗需求且获益大于风险时考虑减量使用并密切监测；轻度肝功能损害患者无需调整剂量，但需监测肝功能指标。所有肝功能损害患者用药前需评估肝功能并在治疗期间按推荐频率监测。

禁忌症

尚不明确。

药物相互作用

其他药物和葡萄柚对本品的影响

强效CYP3A诱导剂：强效CYP3A诱导剂加速Trikafta成分的代谢，降低其暴露量，可能导致疗效下降。不推荐与利福平、苯妥英等合用。

强效或中度CYP3A抑制剂：强效或中度CYP3A抑制剂增加Trikafta成分的暴露量，可能增加不良反应风险。合用时需减量，并避免与酮康唑、氟康唑等合用。

葡萄柚：葡萄柚含有的成分可增加Trikafta的暴露量，增加不良反应风险。治疗期间应避免食用含葡萄柚的食物或饮品。

本品对其他药物的影响

CYP2C9底物：Ivacaftor可能抑制CYP2C9酶活性，增加华法林、格列美脲等药物的暴露量，需监测INR或血糖。

转运体底物

P-糖蛋白(P-gp)底物：Ivacaftor轻度抑制P-gp活性，增加地高辛等药物的暴露量，需监测血药浓度。

OATP1B1/OATP1B3底物：Elexacaftor及其代谢物可能抑制OATP1B1/1B3转运体，增加他汀类药物等的暴露量，需监测肌酸磷酸激酶和肝功能。

与本品无临床显著相互作用的药物

环丙沙星：环丙沙星对Trikafta成分的暴露量无影响，合用无需调整剂量。

激素类避孕药：Trikafta与激素类避孕药合用不影响其暴露量及疗效，但若出现皮疹，考虑暂停使用并重新评估。重新使用时先恢复Trikafta，再视情况恢复激素类避孕药。

药物过量

尚无特效解毒剂，需对症支持治疗。

药代动力学

吸收：食物可提高生物利用度(elexacaftor AUC增加1.9-2.5倍)。

分布：蛋白结合率＞99％，表观分布容积53.7-293L。

代谢：主要经CYP3A4/5代谢，活性代谢物包括M23-ELX、M1-TEZ、M1-IVA。

消除：半衰期15-27小时，主要经粪便排泄(87％)。

贮存方法

避光保存于25℃以下，允许短期(≤30天)暴露于15-30℃。

口服颗粒混合后需1小时内服用。

研发公司

美国Vertex制药(美国福泰制药)