摘要
一项59例对熊去氧胆酸效果不佳的原发性胆汁性肝硬化研究显示，奥贝胆酸10毫克与50毫克在12周时的生化改善接近，加大剂量并未带来明显更多获益。
本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。
奥贝胆酸是在熊去氧胆酸应答不佳、可替代选择很少的背景下被研究的。一项研究纳入59例因熊去氧胆酸效果不佳而停药6个月的原发性胆汁性肝硬化患者，分为安慰剂组、奥贝胆酸10毫克组和50毫克组，服药12周。
三组碱性磷酸酶分别下降0.4%、44.0%和37.0%，γ-谷氨酰转肽酶下降3%、73%和65%，丙氨酸转氨酶下降4%、37%和35%。文中据此提示，奥贝胆酸对病情生化指标的改善优于该背景下的对照，但10毫克与50毫克之间差别不明显，增加剂量并不能使更多患者获益。
原发性胆汁性肝硬化被描述为常见的自身免疫性肝胆疾病，多见于40岁以上中年女性，发病率0.1%，与胆汁淤积有关，可由胆汁摄取、合成或分泌障碍或胆道梗阻引起，逐步出现肝内小胆管炎症损伤并走向硬化。发病机制尚未清楚，文中称多数观点指向遗传与环境因素。指南把高碱性磷酸酶加上抗线粒体抗体阳性作为确诊依据，使早期诊断增加；患者常有瘙痒、疲劳。
文中写明，熊去氧胆酸是当时美国FDA唯一批准用于原发性胆汁性肝硬化的药物，能改善异常肝生化并降低肝纤维化和肝硬化发生，途径是转录后调节肝胆转运体、上调胆汁酸转运体并抗凋亡。每日13至15毫克/公斤可明显提高生存率，但它与法尼醇X受体激动剂亲和力较低，临床上40%至50%的患者效果不明显。
奥贝胆酸由美国Intercept制药公司研发，化合物专利2001年在美国申请，专利号US7138390，该文称当时尚未在中国申请化合物专利。它被称作20年来首个针对胆汁淤积性肝病研发、用于熊去氧胆酸应答不充分或不能耐受者的药物。
