摘要
资料说明奥贝胆酸的FXR机制、原发性胆汁性胆管炎适应证，以及NASH仅获突破性疗法认定而非批准上市。
本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。
奥贝胆酸是法尼醇X受体（FXR）激动剂，FXR在肝脏和小肠的细胞核中表达，调节胆汁酸、炎症、纤维化和代谢途径。激活FXR可增加胆固醇和胆汁酸运出肝细胞，降低肝细胞内胆汁酸浓度，限制循环胆汁酸池的总体规模，同时促进胆汁分泌，减少肝脏暴露于胆汁酸。
原发性胆汁性肝硬化又称原发性胆汁性胆管炎（PBC），是慢性进展性自身免疫性肝病。肝内胆汁长期滞留会损害肝细胞，导致肝硬化或肝瘢痕。资料称用药周期长，甚至需要终生用药；约90%发生于女性，多见于40岁以上。
已写明的适应证是：与熊去氧胆酸（UDCA）合用，用于对UDCA反应不足的PBC成人；或单药用于不能耐受UDCA的PBC成人。非酒精性脂肪性肝炎（NASH）方面，资料称奥贝胆酸能改善肝脏组织学、降低肝酶，脂肪变性、肝细胞气球样变、肝小叶炎症和肝纤维化均有改善，并写明美国FDA授予突破性疗法认定。突破性疗法认定不是批准上市。同一资料还称NASH预计成人发病率至少为3%到5%，患者中位生存期仅约5年。
用法为起始每天5毫克，按临床反应在治疗6个月时逐渐滴定至10毫克，资料称这一做法有助于降低皮肤瘙痒的严重程度和发生率。
