阿伐曲泊帕用于CIT的III期试验NCT03471078未达到主要终点：意向治疗人群70%对比73%，P=0.72。目前获批适应证不是化疗相关性血小板减少症。
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阿伐曲泊帕用于化疗相关性血小板减少症（CIT）的III期试验（NCT03471078）未达到主要终点。该药目前获批适应证仍是：计划手术的慢性肝病成人血小板减少症，以及对既往治疗反应不足的成年慢性免疫性血小板减少症（ITP）。CIT 不是说明书适应证。
试验设计
这是一项国际、随机、双盲、安慰剂对照III期研究（AVA-CIT-330），在中国、匈牙利、波兰、俄罗斯、塞尔维亚、乌克兰和美国的 71 家医院开展。入组卵巢癌、膀胱癌或肺癌、正在接受化疗且出现重度血小板减少的成人，按 2:1 随机接受口服阿伐曲泊帕 60 mg 或安慰剂，于化疗前后各 5 天给药。2018年10月12日至2020年6月28日共随机 122 例（阿伐曲泊帕 82 例，安慰剂 40 例），中位随访 31 天。
主要结果
复合主要终点为：不需要血小板输注，且化疗剂量未减少≥15%，且化疗未延迟≥4 天。意向治疗人群达标比例：阿伐曲泊帕 70%（57/82）对比安慰剂 73%（29/40），组间差 −3.0%，P=0.72。方案集分别为 85% 与 84%，P=0.96。试验未达到主要终点。发起方 Sobi 亦披露：尽管血小板计数相对安慰剂有升高，但该复合终点未获优效。
安全性
严重不良事件：阿伐曲泊帕组 18%（15/82），安慰剂组 20%（8/40），最常见为血小板减少。常见 3–4 级事件包括中性粒细胞减少、白细胞减少、贫血和血小板减少，多数被判定与研究药物无关。未报告与治疗相关的死亡。CIT 是否用药须由肿瘤科或血液科评估，不要自行用药。
