摘要
RACE研究显示艾曲波帕联合IST较单用IST提高初治重型再障3个月完全缓解率，未明显增加毒性。
本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。
再生障碍性贫血是一种以全血细胞减少为表现的骨髓衰竭性疾病，其中重型/极重型再生障碍性贫血（SAA/vSAA）进行性贫血、出血和感染，病死率高。对于不适合造血干细胞移植（HSCT）的患者，环孢素联合抗胸腺细胞球蛋白（ATG）的免疫抑制治疗（IST）是SAA的标准治疗方案。但是，约1/3的患者对标准免疫治疗无效，而初始治疗有效的患者中20%～40%会出现疾病复发。美国国立卫生研究院（NIH）的一项非随机1-2期研究探索了艾曲波帕联合IST在初治SAA患者中的疗效和安全性。随机对照的RACE研究结果随后发表，为这一方案的有效性和安全性又添确证。
RACE研究纳入197例15岁以上且不适合一线造血干细胞移植的初治SAA/vSAA患者。患者随机分配至IST组（n=101）或艾曲泊帕联合IST组（n=96），联合组在IST基础上从第14天开始加用艾曲泊帕150mg/天（东亚裔减半）6个月。主要终点是3个月时血液学完全缓解率。
研究达到主要终点：相较于单纯IST，艾曲泊帕联合IST显著改善患者3个月时完全缓解。联合组3个月总缓解率、6个月完全缓解和总缓解率均更高，至首次应答、最佳应答和脱离输血依赖的时间更短。
两组不良事件（包括感染和肝脏并发症）发生率相似。经中心实验室核实，克隆演变少见，两组均无MDS/AML转化报告。试验期间IST组死亡14例、联合组8例，2年总生存率无统计学差异。该研究结果支持将艾曲泊帕联合IST作为初治重型再障非移植治疗的重要选择。需注意，骨髓增生异常综合征（MDS）目前不是艾曲波帕的获批适应证。
