临床研究显示罗米司亭可降低ITP出血事件频率和严重程度,并帮助维持血小板计数;已在全球多地获批用于特定ITP成人及儿科患者。
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血小板在血管受到创伤后参与止血。血小板中度或重度减少时,伤口难愈,可出现皮肤黏膜甚至危及生命的出血。罗米司亭(Nplate,romiplostim)是第二代TPO受体激动剂、FDA批准的首个升血小板药物,每周一次皮下注射。
临床研究显示罗米司亭可降低出血事件的频率和严重程度,帮助ITP患者维持血小板计数在安全范围。已在全球69个国家和地区获批,用于对其他药物或手术治疗不佳的ITP成人,以及ITP持续至少6个月并且对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术应答不足的1岁及以上儿科患者。
ITP一线常用糖皮质激素或静注球蛋白,超过半数可无效或复发,约40%转入二线。TPO受体激动剂与细胞膜TPO受体结合后促进巨核细胞成熟、增加血小板生成。2019年11月FDA授予再生障碍性贫血孤儿药资格,该用途不等于ITP获批适应证。
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