3期研究共553例。遗传系BRCA突变中位无进展生存期为21.0个月对5.5个月,同源重组缺陷的非突变者为12.9个月对3.8个月,全部非突变者为9.3个月对3.9个月。
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发表于《新英格兰医学杂志》的随机、双盲、3期研究评估了尼拉帕尼与安慰剂在铂类敏感复发性卵巢癌中的效力。遗传系BRCA突变者和非突变者按2:1接受尼拉帕尼每天300毫克或安慰剂,主要终点为无进展生存。
共招募553例:遗传系BRCA突变203例(治疗组138例、安慰剂组65例),非BRCA突变350例(治疗组234例、安慰剂组116例)。遗传系BRCA突变者为21.0个月对5.5个月(HR 0.27,95% CI 0.17-0.41,P小于0.0001)。非BRCA突变但存在同源重组缺陷者为12.9个月对3.8个月(HR 0.38,95% CI 0.24-0.59,P小于0.0001)。全部非BRCA突变者为9.3个月对3.9个月(HR 0.45,95% CI 0.34-0.61,P小于0.0001)。
最常见的3级或4级不良事件为血小板减少33.8%、贫血25.3%、中性粒细胞减少19.6%,文中写明可通过调整剂量处理。获益与遗传系BRCA状态和肿瘤同源重组缺陷无关。












