韩国2期试验中难治性再障患者使用罗米司亭治疗相关不良事件少见,并非说明书已获批适应证。
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罗米司亭可以通过促进巨核细胞的增殖分化和成熟,进而促进血小板生成。韩国2期试验评估了其在既往接受过免疫抑制治疗的再生障碍性贫血患者中的安全性。

35名患者随机分配至每周一次1、3、6或10μg/kg。中位治疗时间53周。可评估33名患者中,10名(30%)在第9周达到血小板缓解;扩展研究期间18位(55%)在46-53周内达到血小板缓解。

3名(9%)患者出现与治疗相关的1级或2级肌痛、疲劳和头晕。17名(49%)出现≥3级不良事件,但均与治疗无关。没有患者出现克隆演变。研究者认为,对于难治性再生障碍性贫血患者,罗米司亭似乎有效且具有良好的安全性。
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