韩国2期试验评估既往免疫抑制治疗后的再障患者使用罗米司亭,并非说明书已获批适应证。
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造血干细胞和大多数祖细胞表达血小板生成素受体(c-MPL)。罗米司亭是一种c-MPL激动剂。韩国研究小组在《The Lancet Haematology》发表的2期试验(NCT02094417)评估了罗米司亭在既往接受过免疫抑制治疗的再生障碍性贫血患者中的活性和安全性。

35名患者随机分配至每周一次1、3、6或10μg/kg。可评估33名患者中,10名(30%)在第9周达到血小板缓解,10μg/kg组为70%。扩展研究期间18位(55%)在46-53周内达到血小板缓解,10名(30%)在2年和3年时维持缓解。

3名(9%)出现与治疗相关的1级或2级不良事件。没有患者出现克隆演变。研究者认为罗米司亭似乎有效且具有良好的安全性,每周一次10μg/kg可作为未来研究的推荐起始剂量。
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