罗米司亭在难治性再生障碍性贫血中是有效的？

发布时间：2026-09-21 11:52:31 相关企业：优客网

摘要

韩国2期试验显示难治性再障患者使用罗米司亭可能获血小板缓解，并非说明书已获批适应证。

本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。

在一项韩国研究小组进行的2期试验中，研究者评估了罗米司亭在既往接受过免疫抑制治疗的再生障碍性贫血患者中的活性和安全性。该研究（NCT02094417）是一项开放标签2期随机研究，包括剂量确定和扩展部分。

符合条件的患者年龄≥19岁，血小板计数≤30x109/L，经骨髓和细胞遗传学检查证实为再生障碍性贫血，既往接受过抗胸腺细胞球蛋白联合环孢菌素。35名患者随机分配至每周一次1、3、6或10μg/kg。

可评估33名患者中，10名（30％）在第9周达到血小板缓解，其中10μg/kg组70%。扩展研究期间18位（55％）在46-53周内达到血小板缓解。治疗相关不良事件少见，没有患者出现克隆演变。

对于难治性再生障碍性贫血患者，罗米司亭似乎有效且具有良好的安全性。每周一次10μg/kg可作为未来研究的推荐起始剂量。

上述内容来自临床研究或探索性观察，并非说明书已获批适应证，须由专科医生评估后决定是否使用。

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