2018年FDA批准罗米司亭用于一线治疗反应不充分的ITP儿童。NCT01444417持久反应率52%,安慰剂组10%。
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罗米司亭用于成人慢性ITP的低血小板计数,不适用于MDS或ITP以外原因的血小板减少。目标是使血小板计数维持在约50,000/μL以降低出血风险,不是使计数恢复正常。2018年12月14日FDA批准用于1岁及以上一线治疗反应不充分的ITP儿童。

NCT01444417:罗米司亭组22/42(52%)对安慰剂组2/20(10%)获得持久血小板反应;总体反应71%对20%。血小板≥50×109/L平均持续12周对1周。

NCT00515203:15/17名罗米司亭治疗患儿连续两周血小板≥50×109/L且增加≥20×109/L(88%)。儿科常见不良反应(≥25%)为挫伤、上呼吸道感染和口咽疼痛。儿科起始剂量1μg/kg每周一次皮下注射。
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