NCT02094417显示难治性再障第9周血小板缓解30%。此为研究探索,非获批适应证。
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再障是骨髓造血衰竭综合征。韩国2期试验NCT02094417评估罗米司亭在免疫抑制治疗后难治性再障中的活性和安全性。此为研究探索,并非说明书获批适应证。

入组年龄≥19岁、血小板≤30×109/L、既往ATG联合环孢素治疗的再障患者。第9周可评估33例中10例(30%)达到血小板缓解。

扩展期46-53周缓解18例(55%)。3例出现1-2级肌痛、疲劳、头晕。无克隆演变。
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