II期试验75例早期ITP成人:12个月血小板应答中位月数11个月,93%至少一次应答。
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罗米司亭获批作为成人慢性ITP的血小板增强剂已十余年。2020年12月FDA还批准了用于ITP儿科患者的sBLA。

sBLA基于开放性单臂II期试验,入组75例确诊ITP≤6个月、一线应答不足的成人。12个月中血小板应答中位月数11个月,首次应答中位2.1周,93%出现至少一次应答,32%实现至少6个月缓解。

常见不良反应包括支气管炎、鼻窦炎、呕吐、关节痛、头痛、腹泻、上呼吸道感染等。血小板增多症约2%。
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