柳叶刀发表的III期研究显示,罗米司亭治疗组儿科ITP持久血小板缓解率52%,安慰剂组10%。
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美国生物技术巨头安进(Amgen)在有症状免疫性血小板减少症(ITP)儿科群体中开展的升血小板药物罗米司亭一项随机双盲安慰剂对照III期研究的积极数据已发表于《柳叶刀》(The Lancet)。该项研究表明,罗米司亭能够降低有症状ITP儿科患者出血事件的频率和严重程度。

该项研究中,62例患ITP超过6个月的儿科患者随机分配(2:1)至每周一次罗米司亭或安慰剂治疗24周。研究结果显示,罗米司亭治疗组持久血小板缓解率为52%,安慰剂组为10%(p=0.002)。总的血小板缓解率为71%(n=30/42),安慰剂组为20%(p=0.0002)。

免疫性血小板减少症(ITP)是一种罕见的、严重的自身免疫性疾病,特征为血液中血小板计数低和血小板生成受损。临床上,儿科ITP患者的治疗目标是提升血小板计数并维持在适当水平,以控制出血、改善症状。
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