摘要
12周研究中，马昔腾坦10毫克组肺血管阻力相对基线的几何平均比为0.63，安慰剂组为0.98，组间比率为0.65。
本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。
一项4期研究在7个国家的36个中心进行，观察马昔腾坦用于门脉性肺动脉高压。设计为12周双盲期，按1:1随机接受每日一次10毫克或安慰剂，之后再进入12周开放标签期。入组为18岁及以上成人，6分钟步行距离至少50米，肺血管阻力至少320 dyn·s·cm⁻⁵，且没有严重肝功能损害（Child-Pugh C级，或终末期肝病模型评分不低于19）。主要终点是第12周肺血管阻力相对基线的比值。
85人被分到马昔腾坦组43人、安慰剂组42人。基线时54人（64%）正在接受肺动脉高压背景治疗。WHO功能分级Ⅱ级50人（59%），Ⅲ级33人（39%），平均6分钟步行距离384.5米（标准差103.9）。
第12周，肺血管阻力相对基线的几何平均比，马昔腾坦组为0.63（95%置信区间0.58–0.67），安慰剂组为0.98（0.91–1.05）。两组几何平均数的比率为0.65（0.59–0.72，p<0.0001），对应较安慰剂降低35%（28%–41%）。双盲期不良事件为36人（84%）对33人（79%），严重不良事件9人（21%）对6人（14%）；因不良事件停药4人（9%），安慰剂组没有。外周水肿11人（26%）对5人（12%）。研究结论称肺血管阻力改善，且未发现肝脏安全问题。
