艾曲波帕获批用于ITP、丙肝相关血小板减少及SAA;RAISE等试验显示可提高血小板并减少抢救治疗。
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2012年12月,美国FDA批准艾曲波帕可用于慢性丙型肝炎(CHC)患者血小板减少症的治疗,以便因血小板计数低而预示情况不好的丙肝患者可以启动并维持以干扰素为基础的肝病标准疗法。2014年2月3日,葛兰素史克宣布,FDA 授予艾曲波帕突破性治疗药物资格,用于治疗对免疫疗法没有充分响应的严重型再生障碍性贫血 (SAA) 患者的血细胞减少。

2015年8月24日,美国 FDA 批准艾曲波帕治疗对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾脏切除术反应不足的1岁及以上慢性免疫性血小板减少症(ITP)的成人和儿童血小板减少症。2018年1月4日,艾曲泊帕在中国获批上市,用于治疗原发免疫性血小板减少症(ITP)。
在三个随机、双盲、安慰剂对照和开放标签延长试验中评估艾曲波帕对成年慢性ITP患者的疗效和安全性。试验结果表明,在研究773B中,两组患者(艾曲波帕 VS 安慰剂)的反应率为59% VS 16%,在研究773A中为70% VS 11%。

在RAISE研究中,两组患者(艾曲波帕 VS 安慰剂)的血小板计数≥50×109 /L的平均周数为11.3周 VS 2.4周,需要抢救治疗的患者分别为18% VS 40%。在扩展研究中,完成先前临床试验的患者被纳入开放标签单臂试验。在三项安慰剂对照试验中,艾曲波帕组最常见的不良反应有:恶心(9%)、腹泻(9%)、上呼吸道感染(7%)、员吐(6%)。






