摘要
罗米司亭为TPO受体激动剂。美国FDA已批准其用于ITP持续至少6个月且对一线治疗应答不足的1岁及以上儿科患者。
本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。
免疫性血小板减少症（ITP）是一种罕见、严重的自身免疫性疾病，特征为血液中血小板计数低和血小板生成受损。在美国，ITP在儿童群体中的年发病率估计为十万分之五点三。临床上，ITP儿科患者的治疗目标是提升血小板计数并维持在安全水平，降低出血风险、改善症状。
罗米司亭是一种血小板生成素（TPO）受体激动剂，模仿人体天然TPO，旨在提升ITP患者血小板计数。在美国，罗米司亭此前已获批准用于对其他药物或手术治疗不佳的ITP成人患者。在欧盟，罗米司亭已获批用于ITP成人患者，以及用于ITP持续至少6个月并且对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术应答不足的1岁及以上儿科患者。截至当时资讯，罗米司亭已获全球67个国家批准。
美国FDA已批准罗米司亭（romiplostim）的补充生物制品许可申请（sBLA），用于ITP持续至少6个月并且对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术应答不足的1岁及以上儿科患者。ITP儿科患者因血小板计数低，存在严重出血事件和自发性擦伤风险，治疗选择有限。资讯称，在临床研究中该药能够降低出血事件的频率和严重程度，帮助维持安全的血小板计数。
此次批准基于2项安慰剂对照研究（III期研究和I/II期研究）。来自III期研究、已发表于《柳叶刀》的数据显示，与安慰剂组相比，罗米司亭治疗组血小板总缓解率显著提高（71% vs 20%，p＜0.05）、持久血小板缓解率显著提高（52% vs 10%，p＜0.05）。在这2项研究中，罗米司亭治疗组最常见的不良反应（发生率≥25%）包括挫伤、上呼吸道感染、口咽痛。
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