摘要
II期试验显示维奈克拉治疗复发难治华氏巨球蛋白血症总缓解率84%，中位无进展生存30个月，30个月总生存率100%，总体安全有效。
本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。
维奈克拉是一种口服BCL2抑制剂，被批准用于治疗慢性淋巴细胞白血病和急性髓系白血病。体外试验发现维奈克拉能够诱导MYD88突变的WM细胞凋亡。一项多中心、前瞻性II期临床试验纳入既往接受过治疗的WM成人患者，剂量递增至每日800mg持续2年。
该研究纳入32例患者，所有患者均伴有MYD88L265P突变，17例伴有CXCR4突变。ORR为84%，其中VGPR率19%，PR率61%，主要缓解率81%，没有患者达到CR。难治性与复发性WM患者的ORR分别为60%和95%。既往BTK抑制剂暴露和CXCR4突变状态与ORR无关。
中位随访33个月，中位PFS为30个月，12个月和24个月PFS率分别为83%和80%。数据截止时32例患者均存活，30个月总生存率为100%。7例患者减少用量，31例经历≥2级不良事件，1例出现实验室肿瘤溶解综合征。维奈克拉对既往包括BTK抑制剂在内治疗过的WM患者安全且高度有效。
