摘要
西班牙多中心回顾研究纳入10例复发难治AML超说明书使用维奈克拉。仅10%达到CR/CRi，中位总生存49天，提示该人群预后极差需更多研究。
本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。
2018年11月，FDA批准维奈克拉联合去甲基化药物(HMA)或低剂量阿糖胞苷(LDAC)用于年龄≥75岁的新诊断急性髓系白血病(AML)患者，或伴有不适合强化化疗合并症的患者。然而，在复发/难治性(R/R-AML)患者中的证据很少。目的是分析R/R-AML患者中维奈克拉超说明书使用的疗效和安全性。
在西班牙Castilla y León地区的5家医院进行的回顾性、多中心、观察性研究纳入10例患者，中位年龄73.5岁。55.5%属于高危预后组。60%的患者使用维奈克拉联合阿扎胞苷，30%使用地西他滨，10%使用LDAC。仅10%的患者达到CR/CRi。在39天的中位随访时间内，70%的患者死亡。从维奈克拉开始的中位OS为49天。1例患者因血液学毒性中止治疗。
维奈克拉联合治疗R/R-AML的CR/CRi率和OS率较低。所纳入的都是预后极差的患者。这些结果揭示了真实世界研究可以纳入不能被临床试验严格入组标准纳入的患者。需更深入的研究加以证实。
