摘要
II期临床试验显示维奈克拉治疗既往治疗过的华氏巨球蛋白血症总缓解率84%，中位无进展生存30个月，30个月总生存率100%，总体安全有效。
本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。
维奈克拉是一种口服BCL2抑制剂，被批准用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）和急性髓系白血病（AML）。体外试验发现维奈克拉能够诱导MYD88突变的WM细胞凋亡，使其对包括BTK抑制剂在内的化疗药物敏感。
该研究为一项多中心、前瞻性II期临床试验（NCT02677324），纳入既往接受过治疗的WM成人患者。前6例患者口服维奈克拉每日一次200mg持续1周，随后每日400mg持续1周，随后每日800mg持续2年。从第7例患者开始，口服维奈克拉每日一次400mg持续1周，随后每日800mg持续2年。研究主要终点为总缓解率（ORR）。
ORR为84%，其中VGPR率为19%，PR率为61%，主要缓解率为81%，没有患者达到CR。难治性与复发性WM患者的ORR分别为60%和95%。中位随访33个月，中位PFS为30个月，12个月和24个月PFS率分别为83%和80%。数据截止时32例患者均存活，30个月总生存率为100%。7例患者减少了用量，31例经历了≥2级不良事件。维奈克拉对既往接受过包括BTK抑制剂在内其他治疗的WM患者是安全且高度有效的。
