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阿塔鲁伦(Ataluren)

阿塔鲁伦(Ataluren)

处方药

温馨提示

外包装仅供参考
请按药品说明书或者在药师指导下购买和使用。

通用名称:
阿塔鲁伦(Ataluren)
药品规格:
125mg*30袋/盒
生产企业:
功能主治:
阿塔鲁伦(Ataluren)适用于治疗由肌营养不良蛋白基因无义突变导致的杜氏肌营养不良,仅用于2岁及以上能够行走的患者。使用本品前,需通过基因检测确认患者肌营养不良蛋白基因存在无义突变。 阿塔鲁伦能够减缓无义突变杜氏肌营养不良患者行走能力的丧失,延缓肌肉功能恶化,改善患者的运动功能相关指标,为患者提供临床获益。
摘要

阿塔鲁伦(Ataluren)由美国PTC公司研发生产,在欧洲的上市时间为2014年。在欧洲市场,它主要用于治疗特定类型的囊性纤维化患者,这些患者的CFTR基因存在无义突变。 阿塔鲁伦(Ataluren)目前尚未被批准在我国上市,由于阿塔鲁伦的药理特性,它被用于治疗由无义突变引起的多种遗传性疾病,如囊性纤维化(CF)和杜氏肌营养不良症(DMD)。

本文为健康资讯,供了解参考,不能替代医生面诊。

注意事项

以下内容将详细说明阿塔鲁伦的使用要点与潜在风险,帮助您更安全、有效地进行治疗。

无义突变确认

患者必须经基因检测证实肌营养不良蛋白基因存在无义突变,否则不可使用阿塔鲁伦。

肾功能损害

严重肾功能损害(eGFR<30ml/min)或终末期肾病患者使用阿塔鲁伦时,阿塔鲁伦暴露量及代谢产物会增加,代谢产物毒性未知且可能降低疗效,仅在预期临床获益大于潜在风险时可使用,需密切监测代谢产物毒性及疗效,可考虑降低剂量;未接受过治疗的eGFR<30ml/min患者不建议启动阿塔鲁伦治疗。

脂质谱变化

临床研究中部分患者出现甘油三酯和胆固醇升高,建议接受阿塔鲁伦治疗的无义突变杜氏肌营养不良患者每年监测总胆固醇、低密度脂蛋白、高密度脂蛋白及甘油三酯,或根据患者临床状况增加监测频率。

合并全身性糖皮质激素使用时的高血压风险

合并使用全身性糖皮质激素的患者可能出现高血压,建议每6个月监测静息收缩压和舒张压,或根据患者临床状况增加监测频率。

肾功能监测

对照研究中观察到患者血清肌酐、血尿素氮、胱抑素C轻度升高,建议接受阿塔鲁伦治疗的患者每6-12个月监测上述指标,或根据患者临床状况增加监测频率。

药物相互作用警惕

与UGT1A9诱导剂、OAT1或OAT3底物合用时需谨慎。

氨基糖苷类药物合用禁忌

氨基糖苷类药物在体外会降低阿塔鲁伦的通读活性,且阿塔鲁伦会增加静脉用氨基糖苷类药物的肾毒性,应避免合用;若必须使用(如万古霉素治疗耐甲氧西林金黄色葡萄球菌感染),需密切监测肾功能;不建议阿塔鲁伦与其他肾毒性药物合用,若无法避免需谨慎监测肾功能。

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