阿塔鲁伦(Ataluren)由美国PTC公司研发生产，在欧洲的上市时间为2014年。在欧洲市场，它主要用于治疗特定类型的囊性纤维化患者，这些患者的CFTR基因存在无义突变。 阿塔鲁伦(Ataluren)目前尚未被批准在我国上市，由于阿塔鲁伦的药理特性，它被用于治疗由无义突变引起的多种遗传性疾病，如囊性纤维化(CF)和杜氏肌营养不良症(DMD)。
本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。
说明书
阿塔鲁伦(Ataluren)是一种小分子口服药物，药理机制主要基于其能够选择性诱导核糖体对早熟但非正常终止密码子的通读能力。这种能力允许细胞继续合成本应因无义突变而中断的全长蛋白质。
药品称呼
通用名称：阿塔鲁伦、Ataluren
商品名称：Translarna
适应靶点
携带无义突变的mRNA(信使核糖核酸)中的提前终止密码子(Premature Stop Codon,PTC)及参与蛋白质翻译过程的核糖体。
适应症和适用人群
2岁及以上、经基因检测确认肌营养不良蛋白基因存在无义突变、且具备行走能力的杜氏肌营养不良患者。
规格与性状
规格
125mg*30袋/盒。
性状
白色至类白色固体或粉末。
主要成分
活性成分：阿塔鲁伦。
用法用量
阿塔鲁伦为口服药物，每天需分三次服用。推荐剂量为早晨10mg/kg体重，中午10mg/kg体重，晚上20mg/kg体重。每日总剂量为40mg/kg体重。
关于阿塔鲁伦的具体用法用量内容，您可以阅读完整阿塔鲁伦的用药指南信息。推荐文章：阿塔鲁伦(Ataluren)的用法用量。
不良反应
非常常见的副作用
呕吐。
常见的副作用
食欲减退、高甘油三酯血症、头痛、高血压、咳嗽、鼻出血、恶心、上腹部疼痛、腹胀、腹部不适、便秘、红斑疹、肢体疼痛、肌肉骨骼性胸痛、血尿、遗尿、发热、体重下降。
频率未知的副作用
脂质谱改变及肾功能检查异常。
具体您可以阅读阿塔鲁伦完整副作用信息。推荐文章：阿塔鲁伦(Ataluren)的副作用。
注意事项
脱水风险：合用静脉用氨基糖苷类药物时，脱水可能加重肾损伤风险，患者服用本品期间需保持充足水分摄入。
驾驶及操作机器：本品对驾驶、骑行或操作机器的影响尚未进行测试，出现头晕症状的患者需谨慎进行上述活动。
不良反应报告：医疗专业人员需按规定报告疑似不良反应，以持续监测本品的获益-风险平衡。
特殊人群用药
【孕妇】因缺乏充分数据且动物研究提示潜在风险，不建议孕妇使用阿塔鲁伦。
【哺乳期女性】鉴于药物可能分泌至乳汁并对婴儿构成风险，哺乳期女性应停止母乳喂养。
【具有生殖潜力的男性和女性】无需特殊避孕措施，但女性应在确认未孕后用药，若治疗期间怀孕须立即停药并就医。
【儿童使用】仅推荐用于2岁及以上且体重≥12kg的儿童，更小或更轻者因缺乏安全性数据不建议使用。
【老年人使用】65岁以上人群缺乏有效性和安全性数据，一般不推荐使用，必要时需严密监测。
【肾功能损害】轻中度患者无需调整剂量，重度或终末期肾病患者应权衡利弊并密切观察。
【肝功能损害】无论肝功能损害程度如何，均无需调整阿塔鲁伦剂量。
禁忌症
1.对阿塔鲁伦或本品中任何辅料过敏者。
2.正在使用静脉用氨基糖苷类药物者。
药物相互作用
氨基糖苷类药物：避免与静脉用氨基糖苷类药物合用以减少肾毒性风险，必须使用时需暂停本品，并在停用氨基糖苷类药物2天后恢复。
利福平：利福平与阿塔鲁伦合用会降低其暴露量29%，合用需谨慎。
UGT1A9底物：尽管阿塔鲁伦可能抑制UGT1A9，但与麦考酚酸吗乙酯合用无需调整剂量。
OATP1B3底物：阿塔鲁伦增加替米沙坦等OATP1B3底物的暴露量，合用需注意潜在浓度升高风险。
OAT3底物：阿塔鲁伦显著增加环丙沙星和阿德福韦等OAT3底物的暴露量，合用需谨慎。
细胞色素P450酶及P-糖蛋白底物：阿塔鲁伦不影响这些酶或转运体的功能，合用无需调整剂量。
糖皮质激素：地夫可特、泼尼松、泼尼松龙与阿塔鲁伦合用互不影响血浆浓度，无需调整剂量。
P-糖蛋白转运体抑制剂：阿塔鲁伦不是P-糖蛋白底物，因此其药代动力学不受P-糖蛋白抑制剂影响。
药物过量
症状：健康志愿者单次口服200mg/kg阿塔鲁伦后，出现短暂、轻度的头痛、恶心、呕吐、腹泻症状，无严重不良事件报告。
措施：疑似药物过量时，应采取支持性医疗护理，咨询医疗专业人员并密切观察患者临床状况。
药代动力学
吸收：本品为水不溶性颗粒，但口服混悬液形式给药后吸收良好。餐后30分钟内给药时，血药峰浓度约在给药后1.5小时达到。
分布：体外研究显示，阿塔鲁伦与人血浆蛋白结合率为99.6%，结合率与血浆浓度无关，且不分布于红细胞中。
代谢：阿塔鲁伦主要通过尿苷二磷酸葡萄糖醛酸转移酶(UGT)介导的结合反应代谢，肝脏、肠道和肾脏中以UGT1A9为主。
消除：阿塔鲁伦的血浆半衰期为2-6小时，不受剂量和重复给药影响。
贮存方法
1.未开封的本品无需特殊储存条件。
2.制备后的混悬液应尽快服用，冷藏条件(2-8℃)下储存不超过24小时，室温条件(15-30℃)下储存不超过3小时，超出上述时间未服用的混悬液应丢弃。
生产厂家
美国PTC
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