Dordaviprone用于治疗弥漫性H3 K27M突变弥漫性中线神经胶质瘤，这是一种罕见的侵袭性脑肿瘤。Dordaviprone是一种蛋白酶激活剂，有助于减缓癌症生长并导致癌细胞死亡。 2025年8月7日，美国FDA宣布加速批准由JazzPharmaceuticals开发的“first-in-class”药物Dordaviprone(Modeyso)上市。
本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。
用法用量
对Dordaviprone感兴趣的患者，应在专业医生指导下使用该药物，切勿自行调整药物剂量，减少对身体的不良影响。
1.患者选择
基于肿瘤标本中H3K27M突变的存在来选择接受Dordaviprone治疗的患者。目前尚无FDA批准的检测该突变的试验。
2.开始使用Dordaviprone前的推荐检测
开始使用Dordaviprone前及治疗期间根据临床指征定期监测心电图(ECG)和电解质。
3.推荐剂量和给药方法
Dordaviprone应空腹服用(至少在进食前1小时或进食后3小时)。
成人
推荐剂量为625mg，口服，每周一次。
儿童
对于1至<17岁、体重至少10kg的儿科患者，推荐剂量基于体重：
体重10kg至<12.5kg：125mg，每周一次。
体重12.5kg至<27.5kg：250mg，每周一次。
体重27.5kg至<42.5kg：375mg，每周一次。
体重42.5kg至<52.5kg：500mg，每周一次。
体重≥52.5kg：625mg，每周一次。
对于体重不足10kg的儿科患者，尚未确定推荐剂量。持续使用Dordaviprone直至疾病进展或出现不可接受的毒性。
4.用药方法和管理
胶囊应整粒吞服。对于无法整粒吞服胶囊的患者，可打开每个胶囊，将内容物与约15至30mL液体(运动饮料、苹果汁、柠檬水或水)混合后给药，并口服给药。混合后应在制备后2小时内服用，否则应丢弃并重新混合剂量。
呕吐处理：如果服药后发生呕吐，不要补服剂量，按常规时间服用下一次剂量。
漏服处理：如果漏服剂量在2天内，应尽快补服漏服的剂量。如果漏服剂量超过2天，应跳过漏服的剂量，按计划时间服用下一次剂量。
5.不良反应的剂量调整
Dordaviprone针对不良反应的推荐剂量降低如下
体重10kg至<12.5kg的儿科患者：首次剂量降低为永久停药，无第二次剂量降低。
体重12.5kg至<27.5kg的儿科患者：首次剂量降低为125mg每周一次，第二次剂量降低为永久停药。
体重27.5kg至<42.5kg的儿科患者：首次剂量降低为250mg每周一次，第二次剂量降低为125mg每周一次。
体重42.5kg至<52.5kg的儿科患者：首次剂量降低为375mg每周一次，第二次剂量降低为250mg每周一次。
体重≥52.5kg的儿科患者和成人患者：首次剂量降低为500mg每周一次，第二次剂量降低为375mg每周一次。
针对不良反应的推荐剂量调整如下
超敏反应：如根据临床判断怀疑超敏反应，应中断Dordaviprone治疗直至事件缓解。发生严重超敏反应的患者应永久停用Dordaviprone。
QTc间期延长：当QTc绝对值>500ms或较基线增加>60ms时，中断Dordaviprone治疗直至QTc间期≤480ms或恢复至基线，然后以nextlower剂量水平恢复给药。出现尖端扭转型室速、多形性室性心动过速或严重/危及生命的心律失常体征或症状时，永久停用Dordaviprone。
其他不良反应：出现3级或4级不良反应时，中断Dordaviprone治疗直至不良反应降至≤1级或恢复至基线，然后以更低剂量水平恢复给药。反复出现4级不良反应时，永久停用Dordaviprone。
6.CYP3A4抑制剂的剂量调整
应避免将Dordaviprone与强效和中效CYP3A4抑制剂同时使用。
对于体重至少52.5kg的成人和儿科患者，如无法避免与强效CYP3A4抑制剂同时使用，应将Dordaviprone剂量从625mg降至375mg每周一次。
对于体重至少52.5kg的成人和儿科患者，如无法避免与中效CYP3A4抑制剂同时使用，应将Dordaviprone剂量从625mg降至500mg每周一次。
对于体重不足52.5kg且正在接受强效或中效CYP3A4抑制剂治疗的儿科患者，尚未确定推荐剂量。
停用CYP3A4抑制剂后，等待该抑制剂的3至5个血浆半衰期，然后将Dordaviprone剂量恢复至开始使用CYP3A4抑制剂之前的剂量。
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托沃拉非尼 Tovorafenib Ojemda
托沃拉非尼（Tovorafenib，Ojemda）是II型RAF激酶抑制剂，用于携带BRAF融合或BRAF V600突变等改变的儿童低级别胶质瘤。须由神经肿瘤专科评估分子分型后使用，并监测皮疹、生长和实验室异常。
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沃拉西德尼 Vorasidenib Voranigo
Voranigo是一款具脑渗透性与选择性的口服异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)和异柠檬酸脱氢酶-2(IDH2)双重抑制剂，可抑制突变的IDH1/2蛋白。在IDH突变神经胶质瘤中，该药物通过降低突变IDH1和IDH2酶的活性来帮助控制疾病，同时保护健康细胞。施维雅称，其设计初衷是穿透血脑屏障，有效对抗脑瘤。 【生产企业】施维雅(Servier)制药公司 【剂型剂量】片剂:10毫克，40毫克。 【商标】Voranigo 【通用名】vorasidenib 【中文名】沃拉西德尼
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沃拉西德尼 Vorasidenib LuciVora
商品名：LuciVora 通用名：Vorasidenib/沃拉西德尼/沃拉西尼 制药商：LUCIS Pharma/老挝卢修斯制药 规格：40mg*30片/盒 【沃拉西德尼适应症】 沃拉西德尼是一种异柠檬酸脱氢酶1(IDH1)和异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)抑制剂，用于治疗12岁及以上的成人和儿童患者，这些患者在手术(包括活检、次全切除或全切除)后出现易感IDH1或IDH2突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤。 【沃拉西德尼剂量和用法】 • 成人推荐剂量
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卡莫司汀CarmustineCARMUTHER
【功能与主治】 carmuther™(卡莫司汀注射液)是一种用于治疗某些肿瘤疾病的亚硝基脲。 因能够通过血脑屏障，故对脑瘤(恶性胶质细胞瘤、脑干胶质瘤、成神经管细胞瘤、星形胶质细胞瘤、室管膜瘤)、脑转移瘤和脑膜白血病有效，对恶性淋巴瘤、多发性骨髓瘤，与其它药物合用对恶性黑色素瘤有效。 【型号与规格】 100mg/Vial 【用法与用量】 静脉注射，按体表面积计算剂量，通常为每日100mg/m²，连用2～3日，或者200mg/m²用一次，每6～8周重复。在用药时
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ONC201
别名：TIC10、NSC350625 规格： 170mg*16粒 适应症 适用于儿童和成人H3K27M突变型弥漫性桥脑中线胶质瘤患者。 用法用量 ONC201的RP2D(II期临床推荐剂量)是625mg，每3周一次施药。 ONC201简介 ONC201 (又称TIC10或NSC350625)是一种高效的抗癌分子(仅限临床前期研究)，美国滨州州立大学(PennState University)和滨州赫尔歇医疗中心(Penn State Hershey
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ONC206
ONC206 别名：onc206 适应症 ONC206适用于儿童和成人H3K27M未发生突变的弥漫性中线脑胶质瘤患者。 剂型和规格 60mg;搭配250mg葡萄糖胶囊90粒 用法用量 1、每周一次，每次2粒ONC206，在同一天的同一时间服用，例如早餐后2小时服用，再等2小时后再吃午餐。避免在服用ONC产品前后4小时服用含钙量高的产品。以上只是在服用ONC206的当天的要求。 2、一周后再重复一次剂量。同一天，同一时间。 3、我们建议用水送服，一粒接着一粒。
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尼莫司汀
生产厂家 日本第一三共 成分 盐酸尼莫司汀 性状 白色至黄白色的干燥注射剂 适应症 用于脑颈部癌、脑瘤、肺癌、消化道癌(胃癌、结肠/直肠癌、食管癌)，恶性淋巴瘤和白血病等。 用法用量 常用剂量：2-3mg/kg体重/次，用时以注射用水溶解(5mg/ml)，静注。 其后根据周围血象停药4-6周，或2mg/kg体重/次，静脉给药，隔1周再给一次，2-3周后，其后根据周围血象停药4-6周。 本品配制成溶液后应立即使用。 不良反应 可见白细胞减少
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多塔利单抗(Dostarlimab)
多塔利单抗(Dostarlimab)原研归属葛兰素史克(GSK)公司，2021年4月获得美国FDA加速批准，首个适应症为dMMR复发性晚期子宫内膜癌，同年8月再次获批dMMR晚期实体瘤适应症。凭借不错的肿瘤缓解率，成为全球较早获批不限癌种的PD‑1免疫治疗药物，开启dMMR实体瘤免化疗的治疗探索。 多塔利单抗(Dostarlimab)后续持续拓展适应症，2024年8月美国FDA扩大子宫内膜癌适应症，可用于全部初治晚期或者复发子宫内膜癌人群，覆盖占大多数的MMRp/MSS亚型患者。海外权威肿瘤媒体同步报道RUBY三期临床试验生存获益数据，因局部晚期直肠癌临床完全缓解的早期试验结果，拿到FDA突破性疗法认定，引发全球肿瘤领域广泛讨论。
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米达美替尼(Mirdametinib)
米达美替尼(Mirdametinib)由美国SpringWorks Therapeutics, Inc.原研开发，是一种口服选择性MEK1/2抑制剂。该药于2025年2月获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市，用于治疗2岁及以上、伴有不可手术切除的症状性丛状神经纤维瘤的Ⅰ型神经纤维瘤病(NF1)患者。 据国外新闻报导，Gomekli是首个在NF1相关丛状神经纤维瘤中同时纳入成人和儿童患者并获得FDA批准的MEK抑制剂，填补了该罕见病领域的治疗空白。SpringWorks同步启动了针对儿童低级别胶质瘤及其他RAS通路驱动肿瘤的临床开发计划。
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沃拉西德尼(Voranigo)
沃拉西德尼由法国Servier(法国施维雅)研发，是一款口服小分子靶向药物。作为全球首个获批的IDH1/2抑制剂，它在低级别胶质瘤治疗领域具有突破性意义。该药的研发历程受到广泛关注，被认为是神经肿瘤学领域的重要进展。 2023年8月，沃拉西德尼首次获得美国FDA批准，用于治疗确诊为IDH1或IDH2突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤患者。获批后，国外多家医学新闻媒体对其进行报道，认为这一批准为长期缺乏有效治疗方案的患者带来了新的希望。
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洛莫司汀(lomustine)
洛莫司汀的研发公司为百时美施贵宝公司(Bristol-Myers Squibb Co.)。在美国，洛莫司汀自1970年代起即作为一种广泛接受的抗肿瘤药物开始上市使用。 在中国，洛莫司汀也已经上市，并用于临床治疗。洛莫司汀已纳入中国的医保报销范围，报销类别为医保乙类。
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卡莫司汀晶片植入物(Gliadel)
卡莫司汀晶片植入物的研发厂家主要为Arbor制药，在1996年获得美国食品药品监督管理局(FDA)的初步批准，用于治疗恶性胶质瘤。FDA在2012年12月31日正式批准其为治疗脑癌的专利药。 截至目前，该产品已在全球30余个国家和地区获批，成为胶质瘤术后辅助治疗的经典方案之一。
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曲美替尼(Mekinist)
曲美替尼商品名为Mekinist，由瑞士制药公司诺华(Novartis)研发，最初于2013年5月获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市，此后，其适应症逐步扩展。 在中国，曲美替尼于2019年12月获批，用于治疗BRAF V600突变阳性的不可切除或转移性黑色素瘤，通常与达拉非尼联合使用。患者可以通过正规医院和药店，在医生开具处方后购买到该药品。
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ONC206(Imipridon-206)
ONC206的研发公司为德国BURG-PHARMACY。国内还并未上市。药物在上市前需要经过临床试验、药品注册等多个阶段，并需通过相关部门的审批。 ONC206目前也尚未纳入医保。这意味着患者在使用ONC206时可能无法享受医保的报销或补贴，需要自行承担全部或部分费用。
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