Kygevvi(Doxecitine and doxirbitmine)

处方药

温馨提示

外包装仅供参考
请按药品说明书或者在药师指导下购买和使用。

通用名称：

Kygevvi(Doxecitine and doxirbitmine)

药品规格：

2g+2g*10袋/盒

生产企业：

功能主治：

胸苷激酶2缺乏症(TK2d)是一种由TK2基因突变引起的罕见、常染色体隐性遗传的线粒体DNA维持障碍疾病。该疾病主要影响骨骼肌，但也可累及其他器官，临床表现为进行性肌无力、运动里程碑倒退、呼吸功能不全等，在婴幼儿期发病者病情往往尤为严重且进展迅速。在Kygevvi问世前，临床治疗手段极为有限，主要以支持性护理为主，无法改变疾病进程，患者面临极高的致残率和早逝风险。 Kygevvi的适应症明确针对经基因确诊的TK2d患者，且特别限定于症状发作年龄在12岁及以下的成人和儿童患者。该限定基于关键临床试验的入组人群数据，旨在用于可能从早期代谢干预中获益最大的患者群体。其作用机制旨在直接补充细胞内合成线粒体DNA所必需的脱氧胞苷和脱氧胸苷，试图纠正根本的生化缺陷。 Kygevvi并非简单的症状缓解剂，而是首个旨在靶向治疗TK2d根本病因的疾病修正疗法，为符合条件的患者及其家庭带来了全新的希望。

摘要

Kygevvi(Doxecitine and doxirbitmine)由总部位于美国的跨国生物制药公司UCB,Inc.研发。该药品于2025年首次获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市，用于治疗胸苷激酶2缺乏症(TK2d)，成为针对这一罕见、进展性线粒体疾病的首个获批疗法。获批主要基于一项前瞻性临床研究及多项回顾性数据分析，关键数据表明治疗可显著改善特定患者群体的生存结局，相关研究结果已在医学界引起广泛关注，被视为罕见神经肌肉疾病治疗领域的一项重要突破。

本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。

产品介绍

通用名称	Kygevvi(Doxecitine and doxirbitmine)
药品名称	Kygevvi(Doxecitine and doxirbitmine)
规格	2g+2g*10袋/盒
适应症	胸苷激酶2缺乏症(TK2d)是一种由TK2基因突变引起的罕见、常染色体隐性遗传的线粒体DNA维持障碍疾病。该疾病主要影响骨骼肌，但也可累及其他器官，临床表现为进行性肌无力、运动里程碑倒退、呼吸功能不全等，在婴幼儿期发病者病情往往尤为严重且进展迅速。在Kygevvi问世前，临床治疗手段极为有限，主要以支持性护理为主，无法改变疾病进程，患者面临极高的致残率和早逝风险。 Kygevvi的适应症明确针对经基因确诊的TK2d患者，且特别限定于症状发作年龄在12岁及以下的成人和儿童患者。该限定基于关键临床试验的入组人群数据，旨在用于可能从早期代谢干预中获益最大的患者群体。其作用机制旨在直接补充细胞内合成线粒体DNA所必需的脱氧胞苷和脱氧胸苷，试图纠正根本的生化缺陷。 Kygevvi并非简单的症状缓解剂，而是首个旨在靶向治疗TK2d根本病因的疾病修正疗法，为符合条件的患者及其家庭带来了全新的希望。
用法用量	治疗前重要建议所有患者在开始接受Kygevvi治疗前，均需检测基线转氨酶水平，具体包括丙氨酸氨基转移酶(ALT)和天冬氨酸氨基转移酶(AST)，同时检测总胆红素水平。推荐剂量 Kygevvi推荐剂量按患者体重计算，分为起始剂量、中间剂量和维持剂量三个等级，具体如下：起始剂量：每日260mg/kg，由130mg/kg多塞西汀与130mg/kg多核糖汀组成。中间剂量：每日520mg/kg，由260mg/kg多塞西汀与260mg/kg多核糖汀组成。维持剂量：每日800mg/kg，由400mg/kg多塞西汀与400mg/kg多核糖汀组成。患者需在当前剂量下至少治疗2周，依据耐受性逐步滴定至下一剂量等级。Kygevvi需口服给药，每日剂量均分3次，与食物同服，每次服药间隔约6小时，允许误差±2小时。剂量调整与监测肝功能检测异常若患者出现疑似肝损伤的症状或体征，需立即暂停Kygevvi治疗。待转氨酶(ALT、AST)及总胆红素水平恢复至基线，或稳定于新的基线水平后，可考虑以末次耐受剂量重启治疗，并根据耐受性逐步加量。若肝损伤症状或体征持续存在或加重，需考虑永久停药。临床需每年监测患者转氨酶及总胆红素水平，必要时可根据临床情况增加监测频次。胃肠道不良反应根据腹泻和/或呕吐的严重程度，可降低Kygevvi剂量或暂停治疗，直至症状改善或恢复至基线水平。可尝试以末次耐受剂量重启治疗，并依据耐受性逐步加量。若患者出现持续性或复发性严重腹泻和/或呕吐，需考虑永久停药，同时需监测患者是否脱水，并及时给予电解质补充治疗。配制 Kygevvi仅可使用ZX2000给药套件进行配制与给药，严禁使用量杯、勺子等家用器具量取剂量，且全程需由成人操作。配制要求 Kygevvi仅推荐使用室温(20℃-25℃)的水进行溶解，尚未开展其他液体溶解的临床研究，不推荐使用其他液体配制。每日晨起需配制当日所需的药液，每袋药物需使用40mL水溶解。将规定体积的水倒入混合瓶，再加入所需数量的药粉，旋紧剂量杯后，将混合瓶反复倒置至少20次，直至药粉完全溶解。若仍有药粉残留，需重复倒置操作。配制后的药液可能出现浑浊现象，且瓶底或瓶口可能残留少量非活性成分药粉，此为正常现象。给药方法口服给药每次给药前，需将密封的混合瓶缓慢反复倒置至少3次，确保药液混匀。根据单次给药体积，选择剂量杯或口服注射器两种给药方式。若患者服药后呕吐，或未服完单次全量，无需补服，按原计划服用下一剂即可。配制后的药液需在16小时内用完，或在完成3次给药后丢弃剩余药液，以先到者为准。鼻饲管给药 Kygevvi可与多数常用鼻饲管兼容，适用的鼻饲管材质包括不含邻苯二甲酸酯(DEHP)的聚氯乙烯(PVC)、聚氨酯(PUR)及硅胶(SIL)。遵循鼻饲管制造商的操作说明给药。使用与鼻饲管兼容的注射器抽取药液，抽取后需立即经鼻饲管给药。给药后需冲洗注射器及鼻饲管内残留药液，直至无药液残留，单次冲洗水量与鼻饲管的灌注体积相当即可。同口服给药要求，配制后的药液需在16小时内用完，或在完成3次给药后丢弃剩余药液，以先到者为准。配制后药液的储存条件配制后的Kygevvi药液，可在20℃-25℃的室温条件下储存，也可在2℃-8℃的冷藏条件下储存。储存的药液需在16小时内使用，或在完成3次给药后丢弃，以先到者为准。漏服剂量若患者漏服一剂，应在记起时尽快补服。但若距离下一次服药时间不足2小时，则无需补服，直接跳过漏服剂量，按原计划服用下一剂。严禁在下次服药时服用双倍剂量。患者在使用过程中应严格遵医嘱，密切关注耐受情况和不良反应，并定期复查。如有疑问或出现不适，应及时咨询医生或药师。
生产企业

治疗前重要建议

推荐剂量

剂量调整与监测

肝功能检测异常

胃肠道不良反应

配制

配制要求

给药方法

口服给药

鼻饲管给药

配制后药液的储存条件

漏服剂量