Kygevvi(Doxecitine and doxirbitmine)

处方药

温馨提示

外包装仅供参考
请按药品说明书或者在药师指导下购买和使用。

通用名称：

Kygevvi(Doxecitine and doxirbitmine)

药品规格：

2g+2g*10袋/盒

生产企业：

功能主治：

胸苷激酶2缺乏症(TK2d)是一种由TK2基因突变引起的罕见、常染色体隐性遗传的线粒体DNA维持障碍疾病。该疾病主要影响骨骼肌，但也可累及其他器官，临床表现为进行性肌无力、运动里程碑倒退、呼吸功能不全等，在婴幼儿期发病者病情往往尤为严重且进展迅速。在Kygevvi问世前，临床治疗手段极为有限，主要以支持性护理为主，无法改变疾病进程，患者面临极高的致残率和早逝风险。 Kygevvi的适应症明确针对经基因确诊的TK2d患者，且特别限定于症状发作年龄在12岁及以下的成人和儿童患者。该限定基于关键临床试验的入组人群数据，旨在用于可能从早期代谢干预中获益最大的患者群体。其作用机制旨在直接补充细胞内合成线粒体DNA所必需的脱氧胞苷和脱氧胸苷，试图纠正根本的生化缺陷。 Kygevvi并非简单的症状缓解剂，而是首个旨在靶向治疗TK2d根本病因的疾病修正疗法，为符合条件的患者及其家庭带来了全新的希望。

摘要

Kygevvi(Doxecitine and doxirbitmine)由总部位于美国的跨国生物制药公司UCB,Inc.研发。该药品于2025年首次获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市，用于治疗胸苷激酶2缺乏症(TK2d)，成为针对这一罕见、进展性线粒体疾病的首个获批疗法。获批主要基于一项前瞻性临床研究及多项回顾性数据分析，关键数据表明治疗可显著改善特定患者群体的生存结局，相关研究结果已在医学界引起广泛关注，被视为罕见神经肌肉疾病治疗领域的一项重要突破。

本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。

注意事项

转氨酶升高风险

Kygevvi可能导致患者转氨酶(ALT、AST)升高。治疗前需检测基线肝功能指标，治疗期间需每年监测，必要时增加监测频次。若出现肝损伤相关症状或体征，需及时暂停治疗，根据肝功能恢复情况调整用药方案，症状持续加重时需永久停药。

胃肠道不良反应

腹泻、呕吐是Kygevvi常见不良反应，严重时可能引发脱水、住院治疗。临床需根据症状严重程度调整剂量或暂停治疗，同时及时补充电解质。对于持续性或复发性严重胃肠道反应，需考虑永久停药。

给药器具使用规范

Kygevvi必须使用ZX2000给药套件进行配制和给药，严禁使用家用器具量取剂量，以防剂量不准确。药液配制与给药全程需由成人操作。

药液储存与使用时限

配制后的药液需在室温或冷藏条件下储存，且必须在16小时内用完，或在完成3次给药后丢弃剩余药液，避免药液变质引发不良反应。

建议严格遵循剂量调整和复查安排，密切观察身体反应。如出现异常，应及时联系医生调整方案，确保治疗效果和身体状态同步管理。