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Kygevvi(Doxecitine and doxirbitmine)

Kygevvi(Doxecitine and doxirbitmine)

处方药

温馨提示

外包装仅供参考
请按药品说明书或者在药师指导下购买和使用。

通用名称:
Kygevvi(Doxecitine and doxirbitmine)
药品规格:
2g+2g*10袋/盒
生产企业:
功能主治:
胸苷激酶2缺乏症(TK2d)是一种由TK2基因突变引起的罕见、常染色体隐性遗传的线粒体DNA维持障碍疾病。该疾病主要影响骨骼肌,但也可累及其他器官,临床表现为进行性肌无力、运动里程碑倒退、呼吸功能不全等,在婴幼儿期发病者病情往往尤为严重且进展迅速。在Kygevvi问世前,临床治疗手段极为有限,主要以支持性护理为主,无法改变疾病进程,患者面临极高的致残率和早逝风险。 Kygevvi的适应症明确针对经基因确诊的TK2d患者,且特别限定于症状发作年龄在12岁及以下的成人和儿童患者。该限定基于关键临床试验的入组人群数据,旨在用于可能从早期代谢干预中获益最大的患者群体。其作用机制旨在直接补充细胞内合成线粒体DNA所必需的脱氧胞苷和脱氧胸苷,试图纠正根本的生化缺陷。 Kygevvi并非简单的症状缓解剂,而是首个旨在靶向治疗TK2d根本病因的疾病修正疗法,为符合条件的患者及其家庭带来了全新的希望。
摘要

Kygevvi(Doxecitine and doxirbitmine)由总部位于美国的跨国生物制药公司UCB,Inc.研发。该药品于2025年首次获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市,用于治疗胸苷激酶2缺乏症(TK2d),成为针对这一罕见、进展性线粒体疾病的首个获批疗法。 获批主要基于一项前瞻性临床研究及多项回顾性数据分析,关键数据表明治疗可显著改善特定患者群体的生存结局,相关研究结果已在医学界引起广泛关注,被视为罕见神经肌肉疾病治疗领域的一项重要突破。

本文为健康资讯,供了解参考,不能替代医生面诊。

副作用

严重副作用

在使用Kygevvi期间,如出现下列症状,应立即就医。

胃肠道不良反应:严重腹泻、呕吐,可能导致患者住院治疗,甚至需要降低剂量或永久停药。

肝功能异常:转氨酶升高,可能需要暂停治疗或永久停药。

其他副作用

部分副作用通常无需医疗干预,随着身体适应可能自行消失。若持续或令人困扰,应咨询医护人员。

常见不良反应(发生率≥5%):腹泻、腹痛(含上腹痛)、呕吐、丙氨酸氨基转移酶升高(ALT)、天冬氨酸氨基转移酶升高(AST)。其中,儿童患者呕吐及转氨酶升高的发生率高于成人患者。

不良反应的处理相关数据:

9%的患者因不良反应永久停药,主要原因是腹泻(3%)和肝功能指标升高(3%)。

22%的患者因不良反应需要降低剂量,主要诱因是腹泻(21%)和腹痛(3%)。

请严格遵循医生指导用药,并在用药过程中注意观察身体反应,如有异常及时就医。

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