利司扑兰片剂主要用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMN),这是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病,主要影响婴幼儿和儿童,但也可能在成人中发病。SMA会导致进行性肌肉无力和萎缩,严重影响患者的生活质量,甚至危及生命。 利司扑兰通过口服给药,适用于不同年龄段的SMA患者,包括新生儿、婴儿、儿童及成人,为这一广泛的患者群体提供了新的治疗选择。
本文为健康资讯,供了解参考,不能替代医生面诊。
产品介绍
| 通用名称 | 利司扑兰片(Evrysdi) |
| 药品名称 | 利司扑兰片(Evrysdi) |
| 规格 | 5mg*7片/盒 |
| 适应症 | 利司扑兰片(Evrysdi)是一种运动神经元存活基因2(SMN2)剪接修饰剂,适用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA),涵盖儿科(包括新生儿)和成人患者。 利司扑兰通过调节SMN2基因的剪接,增加全长SMN蛋白的产生,从而改善SMA患者的运动功能,帮助患者实现相关运动里程碑,延长无永久通气支持的生存期,提高生活质量,且治疗效果在长期治疗中可维持,早期启动治疗更有利于患者获益。 |
| 用法用量 | 利司扑兰片(Evrysdi)的用法用量需根据患者年龄、体重及是否为新生儿期起病进行个体化调整。所有用药均须在神经科或遗传代谢病专科医生指导下进行,并严格遵循处方和药品说明书,切勿自行更改剂量或中断治疗。 给药信息利司扑兰为口服给药,每日一次,可与食物同服或空腹服用。推荐剂量根据患者年龄和体重确定,具体如下: 年龄小于2个月的患者:推荐每日剂量为0.15mg/kg。 年龄在2个月至小于2岁的患者:推荐每日剂量为0.2mg/kg。 年龄在2岁及以上且体重小于20kg的患者:推荐每日剂量为0.25mg/kg。 年龄在2岁及以上且体重为20kg及以上的患者:推荐每日剂量为5mg,剂型选择利司扑兰片剂。 重要给药说明建议医护人员在患者首次给药前,与患者或护理人员沟通处方日剂量的使用方法(详见患者信息)。利司扑兰需每日在大致相同的时间口服,可与食物同服或空腹服用。 利司扑兰片剂需用清水整片吞服,不得咀嚼、切割或压碎。 也可将片剂分散在1茶匙(5mL)室温非氯化饮用水(如过滤水)中服用,不得分散在其他液体中,且分散液需避免阳光照射。 轻轻搅拌小杯子至片剂完全混合(可能残留少量颗粒),搅拌时间最长可达3分钟,分散后需立即服用。 为确保无药物残留,需向杯子中加入至少1汤匙(15mL)非氯化饮用水,搅拌后再次服用。 分散液需在加入非氯化饮用水后10分钟内服用,否则需丢弃。 不得通过鼻胃管或胃造瘘管给予片剂分散液,若需通过该类管道给药,应选择其他合适剂型。 漏服剂量若漏服剂量,在常规给药时间后6小时内记起,应立即补服,次日恢复常规给药。 若漏服时间超过6小时,需跳过该漏服剂量,次日按常规时间服用下一次剂量,不得在下次服用双倍剂量。 若剂量未完全吞咽或服药后呕吐,无需补服,次日按常规时间服用下一次剂量。 |
| 生产企业 |
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老挝安宫牛黄丸说明书 请仔细阅读说明书并在医师指导下使用 1、运动员慎用 2、本品含雄黄 【药品名称】 通用名称:老挝 安宫牛黄丸 汉语拼音:老挝 Angong Niuhuang Wan 【成份】牛黄、水牛角浓缩粉、人工麝香、珍珠、朱砂、雄黄、黄连、黄芩、栀子、郁金、冰片。 【性状】本品为黄橙色至红褐色的大蜜丸;气芳香浓郁,味微苦。 【功能主治】清热解毒,镇惊开窍。用于热病,邪入心包,高热惊厥,神昏谵语;中风昏迷及脑炎、脑膜炎、中毒性脑病、脑出血
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吉维司他 Givinostat Duvyzat
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多纳单抗 Donanemab Kisunla
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苯加兰他敏 Benzgalantamine ZUNVEYL
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左乙酰亮氨酸 Levacetylleucine Aqneursa
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卡比多巴左旋多巴 Carbidopa/Levodopa Crexont
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卡比多巴左旋多巴 Carbidopa/Levodopa Rytary
2015年1月,美国食品和药物管理局(FDA)批准Rytary(carbidopa/levodopa,卡比多巴/左旋多巴)口服缓释胶囊,用于治疗帕金森病、脑后帕金森病和一氧化碳中毒和/或锰中毒后的帕金森病。注意,Rytary不适用于使用非选择性单胺氧化酶抑制剂(MAO)抑制剂的患者。 Rytary含有速释和缓释珠,含有特定量的卡比多巴和左旋多巴,比例为1:4,并在单次给药后提供初始和延长的左旋多巴血浆浓度。Rytary可以整粒吞下,或者对于吞咽困难的患者,可以打开胶囊
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瓦莫罗酮 Vamorolone Agamree
vamorolone是一种首创解离性类固醇、一种新型皮质类固醇,与其他与皮质类固醇结合相同的受体,它通过糖皮质激素受体发挥抗炎和免疫抑制作用。该药物对DMD患者发挥作用的确切机制尚不清楚。 【生产企业】Santhera Pharmaceuticals 【规格】口服混悬液;40mg/mL 【商标】Agamree 【通用名】vamorolone 【中文名】瓦莫罗酮 【贮藏条件】 • 将瓶子直立储存在20°C至25°C(68°F至77°F)的室温下
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甲钴胺 Mecobalamin Rozebalamin
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氨己烯酸 喜保宁 Vigabatrin LuciViga
氨己烯酸说明书 商品名称:LuciViga 生产商:卢修斯制药 Lucius 中文名称:氨己烯酸(喜保宁) 英文名称: Vigabatrin 药品批准文号:04 L 1093/24 【概括】 氨己烯酸作为辅助治疗,用于治疗对其他抗癫痫药无效的患者,特别是部分性发作(主要用于控制复杂的部分性发作)患者。还可用于韦斯特(West)综合征(婴儿痉挛症)的婴儿,此症对常规抗癫痫药通常无效。作为辅助治疗药物,本品可获得较好疗效。单独应用时,对新诊断出的患者治疗有效。
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艾加莫德(Vyvgart)
艾加莫德(Vyvgart)是由荷兰Argenx研发的全球首款FcRn拮抗剂,于2021年12月率先获得美国FDA批准,用于治疗抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的成人全身型重症肌无力(gMG)。 2022年1月获批日本上市,2023年6月通过中国国家药监局审批。2023年12月,艾加莫德被纳入国家医保药品目录,成为国内首个且唯一可医保报销的FcRn拮抗剂。
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氨吡啶缓释片(Dalfampridine)
氨吡啶缓释片(Dalfampridine)由美国渤健公司(Biogen)研发,于2010年1月首次在美国获得批准上市;随后于2011年7月在欧盟获批。截至递交新药申请时,氨吡啶缓释片已在全球50余个国家和地区获批上市。 在中国,氨吡啶缓释片于2021年5月正式获得国家药品监督管理局批准,成为首个改善MS成人患者步行能力的治疗药物,并于同年12月被纳入国家医保药品目录。
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阿仑单抗(Lemtrada)
阿仑单抗注射液由美国Genzyme制药公司(美国健赞)生产,是针对多发性硬化的单克隆抗体治疗药物。该药在2014年获得美国食品药品管理局(FDA)批准,用于治疗复发缓解型MS和活动性继发进展型MS。上市后,药物在欧美市场逐步推广,成为难治性MS患者的新选择。 自上市以来,阿仑单抗在国际医疗界引起广泛关注。多项临床研究数据显示其在减少复发和延缓疾病进展方面效果显著,相关成果被权威期刊报道。欧美媒体也关注其上市进展,强调药物对改善患者生活质量的重要性。
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利司扑兰干糖浆(Evrysdi Dry Syrup)
2020年8月,美国食品药品监督管理局(FDA)批准利司扑兰用于治疗2个月及以上患有各种类型SMA的儿童和成人患者 ,这是利司扑兰首次获批上市。 利司扑兰干糖浆是一种运动神经元2(SMN2)剪接基因存活修饰剂,旨在治疗由染色体5q突变引起的SMA,这些突变导致运动神经元(SMN)蛋白缺陷存活。它是SMA唯一的非侵入性疾病缓解治疗方法。
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吉维诺司他(Duvyzat)
吉维诺司他(Duvyzat)由意大利Italfarmaco公司研发,是一种组蛋白脱乙酰酶(HDAC)抑制剂,旨在治疗杜氏肌营养不良症(DMD)。吉维诺司他的研发基于HDAC抑制剂在调节基因表达和减轻肌肉炎症中的潜在作用。 2023年7月,FDA接受了新药申请(NDA)并授予优先审评资格,关键Ⅲ期临床试验(EPIDYS试验)达到了主要终点,即显著减缓了DMD患者的肌肉功能衰退。2024年3月21日,FDA加速批准了该药物,使其成为首个获批用于治疗所有DMD基因变异患者的非甾体药物。
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他克莫司片(Tacrolimus)
他克莫司(Tacrolimus)是一种具有里程碑意义的大环内酯类免疫抑制剂,其活性成分源于链霉菌属(Streptomyces tsuku baensis)的发酵代谢产物。 凭借卓越的临床价值,他克莫司已在全球数十个国家广泛应用,中国每年超2万例器官移植手术中,其使用率高达76%,显著提升了术后5年器官存活率。
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