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利司扑兰片(Evrysdi)

利司扑兰片(Evrysdi)

处方药

温馨提示

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请按药品说明书或者在药师指导下购买和使用。

通用名称:
利司扑兰片(Evrysdi)
药品规格:
5mg*7片/盒
生产企业:
功能主治:
利司扑兰片(Evrysdi)是一种运动神经元存活基因2(SMN2)剪接修饰剂,适用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA),涵盖儿科(包括新生儿)和成人患者。 利司扑兰通过调节SMN2基因的剪接,增加全长SMN蛋白的产生,从而改善SMA患者的运动功能,帮助患者实现相关运动里程碑,延长无永久通气支持的生存期,提高生活质量,且治疗效果在长期治疗中可维持,早期启动治疗更有利于患者获益。
摘要

利司扑兰片剂主要用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMN),这是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病,主要影响婴幼儿和儿童,但也可能在成人中发病。SMA会导致进行性肌肉无力和萎缩,严重影响患者的生活质量,甚至危及生命。 利司扑兰通过口服给药,适用于不同年龄段的SMA患者,包括新生儿、婴儿、儿童及成人,为这一广泛的患者群体提供了新的治疗选择。

本文为健康资讯,供了解参考,不能替代医生面诊。

副作用

使用利司扑兰片可能引起一系列副作用和不良反应。所有患者应在专科医生指导下用药,并配合定期随访,以确保安全有效地管理疾病。

晚发性SMA患者

最常见的副作用(发生率≥10%且高于对照组)为发热、腹泻、皮疹。此外,发生率≥5%且高于对照组5%以上的副作用包括口腔和口疮性溃疡、关节痛、尿路感染。

婴儿型SMA患者

常见副作用与晚发性SMA患者相似,此外,发生率≥10%的副作用还包括上呼吸道感染(含鼻咽炎、鼻炎)、下呼吸道感染(含肺炎、支气管炎)、便秘、呕吐、咳嗽。

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