利司扑兰片(Evrysdi)

处方药

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通用名称：

利司扑兰片(Evrysdi)

药品规格：

5mg*7片/盒

生产企业：

功能主治：

利司扑兰片(Evrysdi)是一种运动神经元存活基因2(SMN2)剪接修饰剂，适用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)，涵盖儿科(包括新生儿)和成人患者。利司扑兰通过调节SMN2基因的剪接，增加全长SMN蛋白的产生，从而改善SMA患者的运动功能，帮助患者实现相关运动里程碑，延长无永久通气支持的生存期，提高生活质量，且治疗效果在长期治疗中可维持，早期启动治疗更有利于患者获益。

摘要

利司扑兰片剂主要用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMN)，这是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，主要影响婴幼儿和儿童，但也可能在成人中发病。SMA会导致进行性肌肉无力和萎缩，严重影响患者的生活质量，甚至危及生命。利司扑兰通过口服给药，适用于不同年龄段的SMA患者，包括新生儿、婴儿、儿童及成人，为这一广泛的患者群体提供了新的治疗选择。

本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。

适应症

利司扑兰片(Evrysdi)是一种运动神经元存活基因2(SMN2)剪接修饰剂，适用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)，涵盖儿科(包括新生儿)和成人患者。

利司扑兰通过调节SMN2基因的剪接，增加全长SMN蛋白的产生，从而改善SMA患者的运动功能，帮助患者实现相关运动里程碑，延长无永久通气支持的生存期，提高生活质量，且治疗效果在长期治疗中可维持，早期启动治疗更有利于患者获益。