利司扑兰干糖浆(Evrysdi Dry Syrup)

处方药

温馨提示

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请按药品说明书或者在药师指导下购买和使用。

通用名称：

利司扑兰干糖浆(Evrysdi Dry Syrup)

药品规格：

60mg/80ml/盒

生产企业：

功能主治：

利司扑兰干糖浆(EVRYSDI Dry Syrup)适用于经基因检测确认存在SMN1基因缺失或变异，且SMN2基因拷贝数≥1的脊髓性肌萎缩症(SMA)患者。需注意，SMN2基因拷贝数为1或≥5的患者，其用药的有效性及安全性尚未确立。利司扑兰干糖浆可通过特异性修饰SMN2 mRNA的选择性剪接，增加功能性SMN蛋白的产生，从而改善脊髓性肌萎缩症患者的运动功能，提高患者无长期人工呼吸支持的生存率。

摘要

2020年8月，美国食品药品监督管理局(FDA)批准利司扑兰用于治疗2个月及以上患有各种类型SMA的儿童和成人患者，这是利司扑兰首次获批上市。利司扑兰干糖浆是一种运动神经元2(SMN2)剪接基因存活修饰剂，旨在治疗由染色体5q突变引起的SMA，这些突变导致运动神经元(SMN)蛋白缺陷存活。它是SMA唯一的非侵入性疾病缓解治疗方法。

本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。

产品介绍

通用名称	利司扑兰干糖浆(Evrysdi Dry Syrup)
药品名称	利司扑兰干糖浆(Evrysdi Dry Syrup)
规格	60mg/80ml/盒
适应症	利司扑兰干糖浆(EVRYSDI Dry Syrup)适用于经基因检测确认存在SMN1基因缺失或变异，且SMN2基因拷贝数≥1的脊髓性肌萎缩症(SMA)患者。需注意，SMN2基因拷贝数为1或≥5的患者，其用药的有效性及安全性尚未确立。利司扑兰干糖浆可通过特异性修饰SMN2 mRNA的选择性剪接，增加功能性SMN蛋白的产生，从而改善脊髓性肌萎缩症患者的运动功能，提高患者无长期人工呼吸支持的生存率。
用法用量	利司扑兰干糖浆为口服制剂，使用前应准确计算剂量，并按照说明书或医嘱进行配制和给药。不同年龄段和体重范围的患者所需剂量可能存在差异，切勿自行增减药量或更改用药频率。推荐剂量以利司扑兰计，按患者年龄、体重分层给药，均为每日1次，餐后口服：生后2个月未满患者：剂量为0.15mg/kg。生后2个月以上至2岁未满患者：剂量为0.2mg/kg。 2岁以上患者：体重<20kg者剂量为0.25mg/kg，体重≥20kg者剂量为5mg。制剂制备与用药要求需制备为溶液后给药：向每瓶(2g)干糖浆中加入79mL精制水，加盖后充分振荡溶解，形成浓度为0.75mg/mL(以利司扑兰计)的澄明溶液。服用后需饮水，防止药物残留于口腔黏膜。避免与其他用于治疗脊髓性肌萎缩症的药物联用(联用的安全性及有效性尚未确立)。
生产企业

推荐剂量

制剂制备与用药要求