摘要
POISE把216名对UDCA反应不足或不能耐受的PBC患者分入安慰剂、5mg滴定至10mg或10mg三组。93%仍继续使用UDCA。12个月时的主要终点同时看ALP是否低于正常上限1.67倍、较基线至少降低15%，以及胆红素是否正常。
本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。
奥贝胆酸在这份资料中被写成FXR激动剂。FXR是在肝脏和肠道表达的核受体，参与调节胆汁酸、炎症、纤维化和代谢。美国适应症为：与熊去氧胆酸（UDCA）合用，治疗对UDCA反应不足的成人原发性胆汁性胆管炎（PBC）；或作为不能耐受UDCA的成人单药疗法。
该适应症是依据碱性磷酸酶（ALP）降低、在加速批准途径下获得的。ALP被当作可合理预测临床获益的替代终点，包括肝移植无存活率的改善。资料写明，持续批准可能还要看验证性试验能否证实并描述临床获益。上市后确认获益的研究被称为第4期结果试验COBALT。
欧洲药品管理局（EMA）于2015年6月受理了用于PBC的上市许可申请，文中称当时仍在审查。品牌名称奥贝胆酸已获得EMA临时批准。
POISE考察每日一次用药的安全性和有效性，对象是对当时标准治疗反应不足或无法耐受UDCA的PBC患者。随机进入三个治疗组的共216人：安慰剂、5 mg滴定至10 mg、或10 mg。其中93%继续接受UDCA。5–10 mg滴定组先用5 mg持续六个月，再按耐受性和生化反应增至10 mg。
主要终点同时满足三点：ALP降到低于正常上限1.67倍，ALP较基线至少降低15%，且治疗12个月后胆红素水平正常。这份资料没有写出各组的缓解百分比。
