摘要
奥贝胆酸于2016年经加速审批用于无法耐受或疗效不佳的成人原发性胆汁性肝硬化。批准依据是碱性磷酸酶下降，当时尚未确定能否提高生存率或改善症状。
本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。
奥贝胆酸（Ocaliva，obeticholic acid）属法尼醇X受体（FXR）激动剂。FXR表达于肝脏和肠道，参与调控胆汁酸、炎症、纤维化和代谢通路。2016年，Intercept宣布该药获FDA加速批准，用于单药治疗无法耐受熊去氧胆酸（UDCA）的成人原发性胆汁性肝硬化（PBC，亦称原发性胆汁性胆管炎），或与UDCA合用于疗效不佳的成人患者。
公司首席执行官兼总裁Mark Pruzanski表示，以FXR为靶点的路径经历十多年，奥贝胆酸获批用于PBC是这段工作的结果。FDA依据患者碱性磷酸酶（ALP）下降，经加速审批程序作出该决定。资料同时写明，当时尚未确定该药能否提高生存率或改善疾病相关症状，进一步批准可能取决于验证性试验对临床获益的证实。
原发性肝硬化在这一资料中被描述为少见的自身免疫性肝病：胆汁在胆管内淤积，引起胆管炎症和损伤，病情随时间加重，肝功能下降；瘢痕组织增多后，肝脏可丧失功能。患者以女性为主。资料称，该病是美国女性肝移植的第二大病因；在欧洲，约占胆汁淤积性疾病所致肝移植的一半左右，约占全部肝移植的6%。
