艾伏尼布依维替尼(TIBSOVO)是首个获批治疗IDH1突变急性髓系白血病的药物

发布时间：2026-09-26 00:12:17 相关企业：优客网

摘要

FDA批准依维替尼用于治疗IDH1基因突变的复发或难治性成人急性髓系白血病，为该人群首个获批靶向药。

本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。

美国食品和药物管理局批准依维替尼用于治疗IDH1基因突变的复发或难治性成人急性髓系白血病（AML）。TIBSOVO是一种IDH1口服靶向抑制剂，用于经雅培RealTime IDH1伴随诊断试剂盒证实存在易感IDH1突变的R/R AML成人患者，是首个也是唯一一个获FDA批准治疗该人群的药物。

批准基于开放性单臂多中心临床试验（AG120-C-001），共招募174名复发或难治性AML成年患者。以每日500mg作为起始剂量口服；出现病情持续恶化、毒性过强或需造血干细胞移植则停止给药。中位治疗时间4.1个月；12％患者治疗后进行了干细胞移植。

CR+CRh率为32.8％；中位响应时间2个月，中位反应持续时间8.2个月；CR和CRh率分别为24.7％和8.0％。

基线依赖红细胞和/或血小板输注的110名患者中，41名（37.3％）在56天内可不再输注；基线不依赖的64名中，38名（59.4％）仍无需输注。