ACE-CL-001中位随访4.4年,阿卡替尼一线单药治疗初治慢性淋巴细胞白血病的总缓解率为97%,86%的患者仍在用药。
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欧洲血液学协会第25届年会报告了II期单臂ACE-CL-001试验的细节。该试验在先前未治疗的慢性淋巴细胞白血病患者中,观察阿卡替尼(阿卡拉布替尼,Acalabrutinib,Calquence)两种给药:100毫克每日两次62例,或200毫克每日一次37例。2015年5月1日起,原来接受200毫克方案的患者改为100毫克方案。
中位随访超过4年(4.4年)时,86%的患者仍在接受阿卡替尼一线单药治疗。总缓解率为97%,其中完全缓解率7%、部分缓解率90%。具有高危特征的亚组总缓解率为100%,包括17p缺失9例、TP53突变9例、IGHV未突变57例和复杂核型12例。全部97例患者的淋巴结疾病均有缩小。资料称未见新的长期安全性问题。
同次会议还报告了复发或难治患者的III期ASCEND试验。阿卡替尼用法为100毫克每日两次,对照为利妥昔单抗联合idelalisib或联合苯达莫司汀。最终分析写明,治疗第18个月时,阿卡替尼组估计82%的患者仍存活且无疾病进展,对照组为48%。文首另写复发或难治患者18个月生存率为88%,与上述“存活且无进展”的比例并列,未作合并。ACE-CL-001与ASCEND的结果,被该文记为美国FDA批准阿卡替尼用于慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤的依据之一。
资料另写,阿卡替尼于2017年10月获美国FDA加速批准,用于既往已接受至少一种疗法的复发或难治套细胞淋巴瘤成人患者,以及慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤成人患者。文中还写到,该药正在多种B细胞血液肿瘤中开展研究,包括弥漫性大B细胞淋巴瘤、华氏巨球蛋白血症、滤泡性淋巴瘤和多发性骨髓瘤。这些病种在该文中属于研究中的用途。













