摘要
553例患者按2比1接受每日300毫克尼拉帕尼或安慰剂，三个主要人群的无进展生存期比较P值均小于0.001。
本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。
尼拉帕尼在资料中被写成口服的聚（ADP-核糖）聚合酶1/2抑制剂，用于评估其相对安慰剂、作为铂敏感复发性卵巢癌维持治疗的疗效。它被描述为高度选择性的PARP-1/2核蛋白抑制剂，可检测DNA损伤并促进修复。早期临床已在复发性卵巢癌中评估过PARP抑制剂，对象包括生殖系BRCA突变、铂敏感疾病或两者兼有的患者。抗肿瘤活性最初见于1期剂量递增研究：每天300毫克的最大剂量使卵巢癌患者出现客观临床反应，且高毒性作用的频率较低。
这项随机、双盲的3期试验按是否存在种系BRCA突变分为gBRCA队列和非gBRCA队列，并以2比1随机接受尼拉帕利300毫克或安慰剂，每天一次。主要终点是无进展生存期。553名患者中，203名在gBRCA队列（尼拉帕利组138名、安慰剂组65名），350名在非gBRCA队列（尼拉帕利组234名、安慰剂组116名）。
尼拉帕利组中位无进展生存期长于安慰剂组：gBRCA队列21.0个月对5.5个月，风险比0.27，95%置信区间0.17至0.41；非gBRCA队列中同源重组缺陷肿瘤患者为12.9个月对3.8个月，风险比0.38，95%置信区间0.24至0.59；整体非gBRCA队列为9.3个月对3.9个月，风险比0.45，95%置信区间0.34至0.61。三组比较的P值均小于0.001。最常见的3级或4级不良事件为血小板减少症33.8%、贫血25.3%和中性粒细胞减少症19.6%，通过剂量调整处理。资料总结为：不论gBRCA突变或HRD状态，接受尼拉帕利的患者中位无进展生存期都长于安慰剂，骨髓毒性为中度。
