495例BRAF V600突变黑色素瘤试验中，考比替尼联合威罗非尼的中位无进展生存期为12.3个月，安慰剂联合威罗非尼为7.2个月，客观缓解率分别为70%和50%。
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考比替尼是丝裂原活化蛋白激酶（MAPK）通路中细胞外信号调节激酶MEK1和MEK2的可逆抑制剂。MEK位于ERK通路上游，促进细胞增殖。BRAF V600E和V600K突变会激活包括MEK1、MEK2在内的BRAF通路。在植入表达BRAF V600E肿瘤细胞系的小鼠中，考比替尼抑制肿瘤细胞生长。它与威罗非尼分别作用于RAS/RAF/MEK/ERK通路中两种不同的激酶。与单用任一药物相比，两药合用使体外培养的BRAF V600E突变肿瘤细胞凋亡增多、肿瘤生长减少。在小鼠移植瘤模型中，考比替尼还阻止了威罗非尼所介导的野生型BRAF肿瘤细胞株生长。
安全性和有效性来自一项多中心、1:1随机、双盲、安慰剂对照试验，对象为495名既往未经治疗、BRAF V600突变阳性、无法切除或转移的黑色素瘤患者。一组在28天周期内每天两次口服威罗非尼960 mg，并在每周期前21天每天一次口服考比替尼60 mg；另一组同样服用威罗非尼，前21天则服用安慰剂。治疗持续到疾病进展或出现不能耐受的毒性。进展后，原安慰剂组并未改用考比替尼。主要终点是研究者评估的无进展生存期，另包括客观缓解率、总生存期和缓解持续时间。
中位年龄55岁，58%为男性，93%为白人，5%未报告种族。60%为M1c期，72%基线ECOG评分为0，45%基线乳酸脱氢酶升高。10%接受过早期辅助治疗，不到1%接受过脑转移治疗。对已有肿瘤样本者回顾性区分V600E或V600K，81%的随机患者拿到检测结果，其中86%为V600E，14%为V600K。考比替尼组对比安慰剂组：中位无进展生存期12.3个月对7.2个月，中位总生存期22.3个月对17.4个月，客观缓解率70%对50%，完全缓解16%对10%，部分缓解54%对40%，中位缓解持续时间13.0个月对9.2个月。
考比替尼组最常见不良反应包括腹泻（60%）、光敏反应（46%）、恶心（41%）、发热（28%）、呕吐（24%）、痤疮样皮炎（16%）、高血压（15%）、视觉障碍（15%）、口腔炎（14%）、出血（13%）、脉络膜视网膜病变（13%）和视网膜脱离（12%）。
