摘要
罗米司亭是c-MPL激动剂。NCT02094417研究显示其在难治性再障患者中似乎有效且安全性良好，非获批适应证。
本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。
罗米司亭(ROMIPLATE/ROMIPLOSTIM)是一种c-MPL激动剂，可刺激内源性血小板生成素的产生，并促进骨髓中巨核细胞的增殖和分化。再生障碍性贫血简称再障，是一组由多种病因所致的骨髓造血衰竭综合征，以骨髓造血细胞增生减低和外周血全血细胞减少为特征，临床以贫血、出血和感染为主要表现。其治疗方法主要包括支持治疗、免疫抑制治疗和造血干细胞移植等。
该研究（NCT02094417）是一项开放标签、2期研随机研究，包括随机、平行、剂量确定和扩展部分。符合条件的患者年龄≥19岁，血小板减少（血小板计数≤30x109/L）并通过骨髓和细胞遗传学检查证实为再生障碍性贫血，ECOG评分≤2，既往接受过免疫抑制治疗，包括至少一个疗程的抗胸腺细胞球蛋白联合环孢菌素治疗。主要终点是在第9周达到血小板缓解的患者比例。
2014年4月14日至11月24日，共有35名患者入组并随机分配至以下四个剂量组：罗米司亭1μg/kg（n=7）、3μg/kg（n=9）、6μg/kg（n=9）和10μg/kg（n=10）。可评估的33名患者中，有10名（30％）患者在第9周达到了血小板缓解，扩展研究期间33位可评估患者中有18位（55％）在46-53周内达到血小板缓解。
在35名患者中，3名（9％）患者出现与治疗相关的不良事件，包括1级或2级肌痛、疲劳和头晕。没有患者出现克隆演变。
对于难治性再生障碍性贫血患者，罗米司亭似乎有效且具有良好的安全性。这些发现值得进一步研究，并非说明书获批适应证。
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