免疫性血小板减少症(ITP)是一种自身免疫性疾病。罗米司亭长期儿科研究结果发表在Blood Advances上。
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免疫性血小板减少症(ITP)是一种自身免疫性疾病，导致血小板破坏增多及生成减少。Romiplostim(罗米司亭)是一种TPO-RA，适用于皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术疗效不佳的ITP成人和≥1岁ITP≥6个月的儿童。在1/2期和3期研究中，在ITP病程≥6个月的儿童中，罗米司亭优于安慰剂，并导致急救药物使用减少和出血减少。在长期研究中，观察到稳定的血小板反应，未发现新的安全性信号。这项长期研究结果发表在Blood Advances上。
这是一项为期3年的开放标签试验的最终数据，该试验评估了罗米司亭治疗ITP病程≥6个月且血小板计数≤30×109/L的≥1~<18岁儿童的长期疗效和安全性。这项3b期、单组、开放标签、多中心研究在17个国家进行。入组儿童每周接受皮下注射罗米司亭（1μg/kg滴定至10μg/kg），以维持血小板在50~200×109/L范围内。主要终点是前6个月治疗期间血小板缓解的时间百分比。
总的来说，203例患儿（中位年龄，10.0岁）接受了≥1剂的罗米司亭，中位治疗持续时间约为3年，中位平均每周剂量为6.9μg/kg。95例(46.8%)停药（缺乏疗效，n=43[21.2%]）。在前6个月内达到血小板缓解的中位(IQR)时间为50.0%，在整个36个月治疗期间增加至78.2%。11例患者(5.4%)获得持续应答。
56例患者(27.6%)发生治疗相关不良事件(AE)，其中8例(3.9%)发生严重治疗相关AE；所有这些事件均导致停药，包括4例中和抗体病例。141例患者(69.5%)发生出血，随时间减少；20例(9.9%)发生≥3级出血事件。在第2年，8/63例可评价患者(12.7%)发生2级网硬蛋白。
该研究表明，ITP儿童长期使用罗米司亭是有效的，并且具有良好的总体安全性特征。
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