摘要
一项Lancet 3期研究评估罗米司亭治疗持续6个月以上儿童ITP：romiplostim组持续血小板缓解率52%，安慰剂组10%。
本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。
最近在线发表于《The Lancet》的一项研究，旨在评估罗米司亭romiplostim治疗持续6个月以上的儿童免疫性血小板减少症患者的安全性和有效性。
该项3期双盲研究共纳入62例免疫性血小板减少症儿童患者，年龄为1-17岁，平均血小板计数均≤35×10^9/L。研究人员按照年龄（1~6岁、6~12岁、12~18岁）分层，并按照2:1随机给予romiplostim（n=42）或安慰剂（n=20），每周一次，持续24周。根据血小板计数50~200×10^9/L对剂量进行调整（1μg/kg~10μg/kg）。主要研究终点是长期血小板缓解，定义为最后8周（第18~25周）内至少有6周每周达到血小板缓解（血小板计数≥50×10^9/L，前4周未使用抢救药物）。
结果显示，romiplostim组和安慰剂组分别有22例（52%）和2例（10%）达到持续血小板缓解（p=0.002，优势比9.1 [95% CI 1.9–43.2]）。安慰剂组中1例（5%）发生严重不良反应，romiplostim组中有10例（24%）。最常见不良反应有头痛和血小板增多。两组中无患者因不良反应终止试验。该研究表明，romiplostim可使慢性期免疫性血小板减少症儿童达到更高的血小板缓解率，并且没有出现其他新的不良反应。后续应进一步研究该药能否为免疫性血小板减少症儿童带来持久的有效性、安全性及缓解。
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