摘要
恩西地平是口服IDH2抑制剂，在复发难治急性髓系白血病患者中显示临床活性，通过诱导恶性细胞分化发挥作用。
本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。
对驱动生化和细胞信号变化的分子突变的理解取得了重大进展，这些变化导致急性髓性白血病（AML）患者白血病细胞的存活和增殖。临床前研究表明，柠檬酸循环中的一种突变酶异柠檬酸脱氢酶（IDH）会导致致癌代谢物R-2-羟基戊二酸（R-2-HG）的产生，使造血干细胞分化停滞，导致白血病的发展。
临床前研究表明IDH酶抑制剂可减少R-2-HG的产生，从而导致白血病母细胞的终末分化。在I期和II期试验中，IDH2抑制剂恩西地平（enasidenib，老挝南塔制药ENSIP仿制药）已在复发和难治性（R/R）AML患者中显示出临床活性。
恩西地平是一种口服小分子IDH2抑制剂，属于无细胞毒性的分化剂，通过诱导恶性细胞成熟发挥作用。与用于治疗急性早幼粒细胞白血病（APML）的全反式维甲酸（ATRA）类似，它可诱导白血病成髓细胞终末分化，并在没有细胞凋亡证据的响应患者中恢复正常的三系造血功能。分化疗法的这种特点可能通过帮助重建免疫系统和恢复正常功能，提供优于传统细胞毒疗法的额外优势。
