摘要
II期试验纳入32例华氏巨球蛋白血症患者，维奈克拉总缓解率84%，中位无进展生存30个月，30个月总生存率100%，耐受性良好。
本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。
维奈克拉(Venetoclax)是一种口服BCL2挥抗剂，获批用于治疗慢性淋巴细胞白血病(CLL)和急性髓系白血病。用维奈克拉对表达野生型或突变CXCR4的MYD88突变WM细胞进行体外治疗可触发细胞凋亡。在一项前瞻性I期研究中，所有4例WM患者均对维奈克拉获得了重大缓解。
这项试验（NCT02677324）是一项前瞻性、多中心Ⅱ期试验，患者接受维奈克拉给药，从每日200 mg递增至最大剂量800 mg,持续2年。主要目的是确定总缓解率(ORR)。从2016年6月至2020年12月31日，研究实际纳入32例患者。所有患者均检测到MYD88 L265P突变。17例患者检测到CXCR4突变。
ORR为84%，重大缓解率为81%。难治性WM比复发性WM患者的ORR更低（60% vs 95%）。中位随访33个月，中位PFS为30个月，12个月和24个月PFS率分别为83%和80%。数据截止时所有32例患者均存活，30个月总生存率为100%。维奈克拉耐受性良好，4级AE主要为可管理的中性粒细胞减少症和1例实验室肿瘤溶解综合征。未发生与治疗相关的IgM复发、神经病变、继发性髓系肿瘤或心律失常。
