囊性纤维化

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  鲁马卡托依伐卡托 lumacaftor/ivacaftor Orkambi 适应症和用途 　　ORKAMBI是lumacaftor和依伐卡托的组合复方，一个囊性纤维化跨膜电导调节(CFTR)增强剂，适用为的治疗囊性纤维化(CF)在年龄12岁和以上是对在CFTR基因中F508del突变纯合子患者。如患者的基因型是未知，应当用一个FDA批准的CF突变试验检测CFTR基因的两个等位基因上突变F508del的存在。 　　使用的限制: 　　尚未确定在有CF以外那些对F508del突变纯合子患者中ORKAMBI的疗效和安全性。 　　剂量和给药方法 　　⑴年龄12岁和以上和儿童患者

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  2026-09-18

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  依伐卡托 ivacaftor Kalydeco 【功能与主治】 　　依伐卡托被分类为一种囊性纤维化跨膜电导调节器(CFTR)增效剂。依伐卡托适用于年龄6岁和以上在CFTR基因中有一种G551D突变囊性纤维化(CF)患者的治疗。如患者的基因型未知，应使用FDA批准的CF突变试验检测G551D突变的存在。 　　使用限制 　　依伐卡托对在CFTR基因中F508del突变纯合子CF患者无效和未曾研究CF其它患者群。 　　【剂型规格】 　　150 mg片。 　　【用法用量】 　　1 在成年和儿童年龄 6岁和以上中的给药信息

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  2026-09-18

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  Pulmozyme 商品名称：Pulmozyme 　　英文名称：dornase alfa 　　中文名称：阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂 　　全部名称：Pulmozyme、阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂、dornase alfa 　　适应症 　　PULMOZYME适用于囊性纤维化(CF)的儿童和成人患者的管理，与标准疗法结合使用，以改善肺功能。 　　在FVC ≥ 40%的CF患者中，每日服用PULMOZYME也可降低呼吸道感染的风险，需要肠胃外抗生素。 　　剂型和规格 　　吸入溶液;2.5 mg/2.5 mL 　　用法用量

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  2026-09-18

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  kaftrio 通用名称：kaftrio(Trikafta) 　　商品名称：kaftrio 　　英文名称：Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor 　　中文名称：依伐卡托/特扎卡福特/依来卡泊复合薄膜片 　　全部名称：kaftrio、Trikafta、Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor、依伐卡托/特扎卡福特/依来卡泊复合薄膜片 　　适应症 　　kaftrio适用于治疗年龄在2岁及以上的囊性纤维化(CF)患者

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  2026-09-18

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  布瑞索卡替(Brensocatib) 布瑞索卡替(Brensocatib)的原研企业为美国Insmed Incorporated，该药于2025年8月12日获美国FDA正式批准上市，是全球首款且唯一获批用于非囊性纤维化支气管扩张症的二肽基肽酶1(DPP1)抑制剂，FDA此前还为其新药申请授予优先审评资格，成为该领域里程碑式的靶向治疗药物。 Insmed研发的布瑞索卡替获批后，迅速通过美国专业药房网络上市流通，其欧洲、英国的注册申请也已被受理，日本申报计划于2025年推进，预计2026年完成多地区商业化落地；美国临床与经济评论研究所(ICER)也针对该药的定价与患者可及性发布了专项评估建议。

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  2026-09-18

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  妥布霉素吸入溶液(Tobi) 妥布霉素吸入溶液是一款针对支气管扩张症等呼吸道感染疾病的处方药物，主要用于治疗支气管扩张症等呼吸道感染疾病。 妥布霉素吸入溶液于1997年12月获美国FDA批准上市，用于治疗6岁及以上囊性纤维化患者的铜绿假单胞菌肺部感染，后该产品随企业收购并入诺华旗下。

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  2026-09-18

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  Trikafta(Kaftrio) Trikafta(部分地区商品名 Kaftrio)是由美国 Vertex Pharmaceuticals(福泰制药)研发的突破性囊性纤维化(CF)靶向治疗药物。2019年10月21日首次获得美国FDA批准，初始适应症为12岁及以上携带至少一个F508del突变或其他经证实响应性CFTR基因突变的囊性纤维化患者。 此后适应症持续扩展，2021年6月FDA批准其用于6-11岁儿童患者，2024年12月进一步扩展至2岁及以上患者，并新增94种非F508del响应性突变，使更多患者获得病因治疗机会。

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  2026-09-18

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  Kalydeco(ivacaftor) Kalydeco(ivacaftor)是由VertexPharmaceuticalsIncorporated(福泰制药)研发的一款囊性纤维化(CF)治疗药物，于2012年首次获得美国FDA批准上市。 作为全球首款囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)增强剂，其核心作用机制是通过增强细胞膜表面CFTR蛋白的通道开放概率(门控作用)，促进氯离子跨膜转运，改善囊性纤维化患者上皮细胞的离子转运功能，从而缓解疾病症状。

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  2026-09-18

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  阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂(Pulmozyme) 阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂(Pulmozyme)是一种重组人脱氧核糖核酸酶，主要用于治疗囊性纤维化(CysticFibrosis,CF)。该药物通过雾化吸入的方式，分解肺部黏液中的DNA，降低黏液的黏稠度，减少呼吸道感染和炎症，改善肺功能。 阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂(Pulmozyme)由瑞士罗氏集团公司研发，1993年12月30日获得美国FDA批准上市，用于治疗囊性纤维化(CF)患者，改善肺功能。2015年1月28日，PARI公司推出的eRapid电子雾化器获得FDA批准，成为首个可与Pulmozyme联合使用的电子雾化器，显著缩短了治疗时间。

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  2026-09-18

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  妥布霉素吸入溶液(BETHKIS) 妥布霉素吸入溶液由瑞士诺华研发生产，具体上市时间尚不明确。2021年9月1日，健康元提交的妥布霉素吸入溶液上市申请获得我国CDE承办受理。 妥布霉素吸入溶液能增加气道黏膜清除，减少痰液粘稠度，促进排出，使气道更为通畅。

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  2026-09-18