醋纽拉酸缓释片(Acenobel)

处方药

温馨提示

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通用名称：

醋纽拉酸缓释片(Acenobel)

药品规格：

500mg*168片/瓶

生产企业：

功能主治：

醋纽拉酸缓释片(Acenobel)适用于GNE基因突变所致的伴边缘空泡远端型肌病(Distal Myopathy with Rimmed Vacuoles , DMRV)患者的肌力减退延缓。临床使用需严格遵循以下指征和前提条件：适应症疾病诊断确认：经基因检测证实存在GNE基因致病性变异，且肌肉病理或临床表现符合DMRV特征(如远端肌无力、肌纤维边缘空泡形成)。功能保留状态：参考临床试验入组标准，推荐用于6分钟步行试验距离≥200m、上肢尚存一定功能(如GNEM-FAS上肢评分≥24分)的患者，以更可能观察到延缓效果。治疗时机：适用于疾病早期至中期、肌力下降速度可被客观评估的阶段，不建议用于已严重丧失独立行走能力的晚期患者。处方前评估：医师需充分熟悉国内外临床试验中患者背景、有效性与安全性数据，仅在判断个体获益大于风险时处方，并告知患者现有证据的不确定性(尤其海外试验未达主要终点)。临床决策应综合基因型、疾病阶段、功能储备及患者意愿，不可超适应症扩大使用范围，亦不可替代常规康复与支持治疗。

摘要

醋纽拉酸缓释片(Acenobel)由日本诺贝尔制药株式会社(Nobel Pharma Co., Ltd.)原研开发，是全球首个获批用于GNE基因突变相关远端型肌病(DMRV)的唾液酸补充治疗药物。基于国内Ⅱ/Ⅲ期临床试验数据，于2024年3月26日获日本医药品医疗器械综合机构(PMDA)批准上市，用于延缓伴边缘空泡的远端型肌病患者的肌力减退进展。作为罕见病用药，该药被纳入日本上市后全病例监测计划，持续积累真实世界安全性与有效性证据。

本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。

副作用

醋纽拉酸缓释片用药期间可能出现不同程度的不良反应，用药过程中需密切监测患者临床症状与实验室指标，一旦出现异常应及时停药并给予对症处置。