醋纽拉酸缓释片(Acenobel)

处方药

温馨提示

外包装仅供参考
请按药品说明书或者在药师指导下购买和使用。

通用名称：

醋纽拉酸缓释片(Acenobel)

药品规格：

500mg*168片/瓶

生产企业：

功能主治：

醋纽拉酸缓释片(Acenobel)适用于GNE基因突变所致的伴边缘空泡远端型肌病(Distal Myopathy with Rimmed Vacuoles , DMRV)患者的肌力减退延缓。临床使用需严格遵循以下指征和前提条件：适应症疾病诊断确认：经基因检测证实存在GNE基因致病性变异，且肌肉病理或临床表现符合DMRV特征(如远端肌无力、肌纤维边缘空泡形成)。功能保留状态：参考临床试验入组标准，推荐用于6分钟步行试验距离≥200m、上肢尚存一定功能(如GNEM-FAS上肢评分≥24分)的患者，以更可能观察到延缓效果。治疗时机：适用于疾病早期至中期、肌力下降速度可被客观评估的阶段，不建议用于已严重丧失独立行走能力的晚期患者。处方前评估：医师需充分熟悉国内外临床试验中患者背景、有效性与安全性数据，仅在判断个体获益大于风险时处方，并告知患者现有证据的不确定性(尤其海外试验未达主要终点)。临床决策应综合基因型、疾病阶段、功能储备及患者意愿，不可超适应症扩大使用范围，亦不可替代常规康复与支持治疗。

摘要

醋纽拉酸缓释片(Acenobel)由日本诺贝尔制药株式会社(Nobel Pharma Co., Ltd.)原研开发，是全球首个获批用于GNE基因突变相关远端型肌病(DMRV)的唾液酸补充治疗药物。基于国内Ⅱ/Ⅲ期临床试验数据，于2024年3月26日获日本医药品医疗器械综合机构(PMDA)批准上市，用于延缓伴边缘空泡的远端型肌病患者的肌力减退进展。作为罕见病用药，该药被纳入日本上市后全病例监测计划，持续积累真实世界安全性与有效性证据。

本文为健康资讯，供了解参考，不能替代医生面诊。

注意事项

用药前评估注意

医师处方前需充分熟知醋纽拉酸缓释片临床研究的受试者背景、有效性证据与安全性特征，仅在判断患者治疗获益大于潜在风险时方可给药，避免盲目扩大适用人群与超适应症使用。

药物交付与患者教育

醋纽拉酸缓释片具有吸湿性，医疗机构需以原瓶包装交付患者，不得拆分至其他容器，避免吸湿导致制剂性状改变、含量下降。

需明确告知患者：药瓶开启后，每次用药后必须拧紧瓶盖，置于阴凉干燥处存放，严禁置于高温、高湿环境。

需向患者强调醋纽拉酸缓释片的缓释制剂属性，明确整片吞服的用药要求，禁止咀嚼或破坏药片结构，避免影响药效与安全性。

临床证据警示

海外关键安慰剂对照Ⅲ期临床试验中，醋纽拉酸缓释片与安慰剂相比，主要疗效终点未达到统计学显著性差异。临床医师需客观告知患者现有循证医学证据水平，合理管理治疗预期。

上市后监测要求

由于醋纽拉酸缓释片国内临床试验病例数极为有限，上市后将开展全病例使用结果调查，进一步积累真实世界的安全性与有效性数据。临床机构需配合相关数据收集，促进醋纽拉酸缓释片的临床合理应用。